Eisai Co Ltd en Biogen Inc zeiden dat hun experimentele geneesmiddel de cognitieve en functionele achteruitgang aanzienlijk vertraagde in een groot onderzoek met patiënten in de vroege stadia van de ziekte, een zeldzaam positief resultaat op een gebied dat bezaaid is met mislukkingen.

Het geneesmiddel, lecanemab, vertraagde de vooruitgang van de hersenverwoestende ziekte met 27% in vergelijking met een placebo, wat de belofte inhoudt van een effectieve behandeling voor wanhopige patiënten en hun families.

De resultaten ondersteunen een oude maar controversiële theorie dat het verwijderen van kleverige afzettingen van een eiwit genaamd amyloïde bèta uit de hersenen van mensen met Alzheimer de progressie van de meest voorkomende vorm van dementie, waaraan naar schatting 55 miljoen mensen wereldwijd lijden, kan vertragen.

Bijna alle geneesmiddelen tegen Alzheimer, inclusief die tegen amyloïde, zijn gestruikeld in proeven.

Dr. Kristian Steen Frederiksen, directeur van een klinische studie-eenheid aan de Universiteit van Kopenhagen, zei dat de laatste gegevens een solide bewijs zijn dat amyloïde bèta niet slechts een "onschuldige toeschouwer" is bij de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen dementie.

De vooruitzichten van andere belangrijke anti-amyloïde geneesmiddelen die momenteel klinische tests ondergaan, waaronder Roche's gantenerumab en Eli Lilly's donanemab, zijn hoger als gevolg van de Biogen-Eisai gegevens, aldus analisten.

"De verwachtingen van beleggers (voor concurrerende studies) zullen zeker stijgen, aangezien slechts weinigen een kans op succes >50% voor deze studies zouden toekennen, gezien het kerkhof van mislukkingen in het verleden", aldus Daniel Chancellor, analist gezondheidszorg bij Citeline.

Late-fasegegevens over gantenerumab worden in het vierde kwartaal verwacht, zei Roche in een verklaring, waarin het aangaf bemoedigd te zijn door de gegevens van lecanemab. Lilly's donanemab resultaten worden verwacht tegen midden 2023.

De Amerikaanse geneesmiddelenproducent reageerde niet onmiddellijk op een verzoek om commentaar.

Alzheimer-onderzoekers hebben gesuggereerd dat succes voor een of meer van de drie geneesmiddelen het onderzoek in het hele veld zal stimuleren, als de resultaten een nauwkeurig onderzoek doorstaan.

De aandelen van Biogen stegen met 50% in de vroege Amerikaanse pre-market handel, terwijl de aandelen van Eisai met 17% naar de daglimiet sprongen in Tokio. De aandelen van Roche stegen in de vroege handel met maar liefst 6% tot een hoogtepunt van twee maanden, terwijl de aandelen van Lilly vóór de bel met 7,8% stegen.

AMYLOÏDE HYPOTHESE

Sommige onderzoekers, waaronder Frederiksen, zijn voorzichtig optimistisch over de impact die de gegevens van Biogen en Eisai hebben op de kans op succes voor de andere twee geneesmiddelen in ontwikkeling.

De drie experimentele geneesmiddelen verschillen wat betreft de typen amyloïde bèta waaraan zij zich binden, en er zijn verschillen in proefopzet en mogelijk veiligheidsprofielen, zei hij.

"We hebben de laatste tijd geleerd niet te veel hoop te hebben," zei Tara Spires-Jones, adjunct-directeur van het Centre for Discovery Brain Sciences aan de Universiteit van Edinburgh.

Wetenschappers waarschuwen ook dat er naast amyloïde veel veranderingen in de hersenen betrokken zijn bij de ziekte van Alzheimer, en dat sommige van de andere doelen die worden onderzocht waarschijnlijk beter werken bij mensen die al dementie hebben.

Alzheimer is een complexe aandoening, en alleen amyloïde aanpakken is misschien niet genoeg, aldus Miia Kivipelto, hoogleraar klinische geriatrie aan het Karolinska Institutet Center for Alzheimer Research.

Een geïndividualiseerde behandelingsaanpak zoals bij kanker is waarschijnlijk nodig, zei ze.

De zogenaamde amyloïd-hypothese is door sommige wetenschappers in twijfel getrokken, met name na de controversiële goedkeuring van Aduhelm door de Amerikaanse Food and Drug Administration in 2021 op basis van zijn plaque-opruimend vermogen in plaats van het bewijs dat het helpt de cognitieve achteruitgang te vertragen. Het besluit kwam nadat het eigen panel van externe deskundigen van de FDA goedkeuring had afgeraden.

"Deze (nieuwste gegevens) zullen zeker de sterkste voorstanders van de amyloïd-hypothese zeer gelukkig maken en kunnen de argumenten van de sterkste critici temperen," zei Spires-Jones.