AbbVie heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het gebruik van IMBRUVICA® (ibrutinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische patiënten van één jaar en ouder met chronische graft-tegen-hostziekte (cGVHD) na het falen van één of meer lijnen van systemische therapie. De goedkeuring is AbbVie's eerste pediatrische indicatie voor IMBRUVICA, waarmee het de 12e FDA-goedkeuring voor IMBRUVICA is en de eerste behandeling met een tyrosinekinaseremmer van Bruton (BTKi) die is goedgekeurd voor een pediatrische patiëntenpopulatie. Deze goedkeuring markeert ook de eerste goedgekeurde behandelingsmogelijkheid voor kinderen jonger dan 12 jaar die aan cGVHD lijden.

De goedkeuring is in de eerste plaats gebaseerd op positieve resultaten van de klinische proef van fase 1/2 met iMAGINE. cGVHD treedt op wanneer gedoneerde stamcellen uit perifeer bloed of beenmerg het lichaam van de ontvanger als vreemd beschouwen en de gedoneerde cellen een immuunaanval op het lichaam uitvoeren. cGVHD treft belangrijke organen, waaronder de huid, de ogen, de mond en de lever als de meest getroffen.2 Ongeveer 35% van de naar schatting 8.000 patiënten die per jaar een levensreddende allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan, ontwikkelen cGVHD waarvoor systemische behandeling nodig is.

Bovendien is cGVHD de meest voorkomende oorzaak van morbiditeit na een allogene transplantatie. Steroïden zijn de huidige standaardbehandeling voor pediatrische cGVHD. De iMAGINE-studie toonde een Overall Response Rate (ORR) tot en met week 25 van 60% (betrouwbaarheidsinterval [CI] 95%; 44-74) aan bij patiënten van mediaan 13 jaar (range, 1-19 jaar) (n=47) met recidiverende/refractaire (R/R) matige tot ernstige cGVHD.5 De mediane duur van de respons was 5,3 maanden (95% CI: 2,8, 8,8).

De veiligheid was consistent met het vastgestelde profiel voor IMBRUVICA, met waargenomen bijwerkingen (ARs) die consistent waren met die waargenomen bij volwassen patiënten met matige tot ernstige cGVHD. De meest voorkomende ARs (die bij 20% of meer van de patiënten optraden), inclusief laboratoriumafwijkingen, waren anemie, spier- en skeletpijn, pyrexie, diarree, pneumonie, buikpijn, stomatitis, trombocytopenie, en hoofdpijn. De aanbevolen dosis IMBRUVICA voor cGVHD-patiënten van 12 jaar en ouder is 420 mg, eenmaal daags oraal ingenomen, tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Bij cGVHD-patiënten van één jaar tot minder dan 12 jaar is de aanbevolen dosis IMBRUVICA 240 mg/m2, eenmaal daags oraal ingenomen (tot een dosis van 420 mg), tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optreedt. Deze goedkeuring van de FDA omvat ook een suspensieformulering van IMBRUVICA voor oraal gebruik om een alternatieve en kindvriendelijke toedieningsmogelijkheid te bieden.