Advicenne kondigde het bereiken van belangrijke mijlpalen aan in het ontwikkelingsprogramma van haar geneesmiddel ADV7103 in de VS, en de zoektocht naar commerciële partners. ADV7103 in dRTA (Distal Renal Tubular Acidosis): Europese gegevens bevredigend bevonden door de FDA voor indiening zonder bijkomende klinische studies in de VS. Na talrijke uitwisselingen met deskundigen van de US Food & Drug Administration (FDA), is het FDA tot de conclusie gekomen dat Europese klinische gegevens kunnen worden gebruikt om een registratieaanvraag voor dTRA te ondersteunen.

Als gevolg hiervan zal Advicenne geen specifiek klinisch onderzoek in de VS uitvoeren, waardoor de tijd en kosten die nodig zijn om een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in de VS voor deze indicatie in te dienen, aanzienlijk worden verminderd. Het positieve advies van de FDA was gebaseerd op overweging van alle beschikbare klinische gegevens van het Europese klinische programma. In het bijzonder de cruciale fase III studie (B21CS) en de lange termijn veiligheidsuitbreidingsstudie (B22CS), die Advicenne klinische gegevens verschaffen over de werkzaamheid en veiligheid voor patiënten die gedurende een periode van meer dan 6 jaar gevolgd werden.

Deze studies, gepresenteerd aan de European Renal Association (ERA) en de European Society of Pediatric Nephrology (ESPN), worden aangevuld met gegevens van real-life cohorten (Real World Evidence - RWE) en uitgebreide Europese gegevens over geneesmiddelenbewaking. Na een eerste fase van besprekingen was de FDA van mening dat de veiligheidsgegevens van het geneesmiddel voldeden aan haar eisen wat betreft de verdraagbaarheid op lange termijn. Deze eerste fase opende de weg naar een discussie over de relevantie van de werkzaamheidsgegevens uit dezelfde onderzoeken.

Dit was het doel van de tweede fase van uitwisselingen met aanvullende analysegegevens van de studies. ADV7103 heeft de status van weesgeneesmiddel voor de indicatie dRTA in de VS. De resultaten van bovengenoemde studies zullen worden gerapporteerd op een analistenbijeenkomst die binnenkort wordt gepland.

ADV7103 bij cystinurie: voorbereiding voor klinische ontwikkeling in overleg met de FDA. ADV7103 heeft de status van weesgeneesmiddel (ODD) gekregen voor de behandeling van cystinurie in maart 2024, als aanvulling op de bestaande status van weesgeneesmiddel voor deze indicatie in Europa. Dit valideerde de regelgevende en klinische strategie van Advicenne bij de FDA.

De ODD-aanvraag werd ondersteund door voorlopige klinische resultaten bij Europese patiënten met cystinurie en uitgebreide gegevens over de populatiegrootte en de mening van experts over de onvervulde behoefte bij deze indicatie. Na dit succes wil het Bedrijf het voorgestelde klinische ontwikkelingsplan bespreken dat als basis zal dienen voor een vergunning voor het in de handel brengen van dit product voor deze indicatie. Voor het einde van het jaar zal een discussieronde van start gaan.

Dit voorgestelde klinische programma heeft sterke steun van experts in deze aandoening uit zowel Europa als de Verenigde Staten, evenals van de International Cystinuria Foundation, die de patiëntenpopulatie vertegenwoordigt. Er bestaat brede overeenstemming over het feit dat alkalinisatie een hoeksteen van de behandeling is en dat er geen bevredigende alkaliniserende behandeling is die een goed verdragen 24-uurs pH-controle biedt, zoals blijkt uit recente gegevens van de European Cystinuria Registry die aantonen dat slechts een vierde van de cystinuriepatiënten die in Europa worden gevolgd een urine pH-waarde boven 7,5 hebben, de therapeutische doelstelling die door internationale aanbevelingen is vastgesteld. In afwachting van de afronding van de besprekingen met de FDA en overeenstemming over het klinische programma, is Advicenne van plan om een klinische studie voor cystinurie te starten.

Deze studie zou gelijktijdig patiënten werven in de Verenigde Staten en Europa en het mogelijk maken om een registratieaanvraag in te dienen in beide markten. In Europa heeft ADV7103 ook de status van weesgeneesmiddel voor deze indicatie. De recente nieuwsstroom zal naar verwachting verdere interesse opwekken, die de Vennootschap actief wil nastreven, vooral vanaf eind 2024.