De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft het geneesmiddel vadadustat van Akebia Therapeutics goedgekeurd voor de behandeling van bloedarmoede veroorzaakt door chronische nierziekte (CKD) bij dialysepatiënten, aldus de geneesmiddelenproducent op woensdag.

Het geneesmiddel zal verkrijgbaar zijn onder de merknaam Vafseo, voegde het eraan toe.

De FDA had eerder geweigerd om vadustat - een Hypoxia-inducible factor-prolyl hydroxylase (HIF-PH) remmer - goed te keuren vanwege bezorgdheid over de veiligheid, omdat het een verhoogd risico op bloedstolselvorming en door het geneesmiddel veroorzaakte letsels aan de lever met zich meebracht.

De toezichthouder gaf in haar brief aan dat Akebia zou kunnen onderzoeken of het mogelijk is om nieuwe studies uit te voeren om mogelijk een gunstige baten/risicobeoordeling van het geneesmiddel aan te tonen.

Andere HIF-PH-remmers die door de toezichthouder zijn goedgekeurd, zijn daprodustat van GlaxoSmithKline, dat volgens gegevens die in juli 2021 werden vrijgegeven, hielp bij het verbeteren van de hemoglobinewaarden in laat-stadiumonderzoeken.

HIF-PH-remmers zijn een klasse orale geneesmiddelen die ontworpen zijn om de productie van rode bloedcellen te stimuleren door de reactie van het lichaam op grote hoogten na te bootsen.

Akebia's vadadustat is momenteel goedgekeurd in 37 landen. Het is goedgekeurd in Europa, Australië en Taiwan voor de behandeling van symptomatische bloedarmoede als gevolg van CKD bij volwassen patiënten die chronische onderhoudsdialyse ondergaan.

In Japan is vadustat goedgekeurd als behandeling voor bloedarmoede als gevolg van CKD bij volwassen patiënten die al dan niet dialyse-afhankelijk zijn.

Ed Arce, analist bij H.C. Wainwright, schat de lancering van het geneesmiddel in de tweede helft van dit jaar, met een piekomzet van $954 miljoen in 2031.

Anemie, of het lage aantal rode bloedcellen, is een veel voorkomende complicatie van CKD, een aandoening waarbij de nieren van een persoon het bloed niet efficiënt kunnen filteren, waardoor afvalstoffen en vocht zich ophopen in het lichaam.

Volgens het Centers for Disease Prevention and Control hebben naar schatting ongeveer 35,5 miljoen volwassenen in de Verenigde Staten CKD. (Verslaggeving door Pratik Jain, Vaibhav Sadhamta en Mrinmay Dey in Bengaluru; Redactie door Subhranshu Sahu en Rashmi Aich)