Alexion Pharmaceuticals, Inc. AstraZeneca Rare Disease, zal op het European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) Congress, 26 tot 28 oktober 2022, nieuwe gegevens presenteren die significante vooruitgang laten zien voor de behandeling van anti-aquaporine-4 (AQP4) antilichaam-positieve (Ab+) neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Gegevens die tijdens de bijeenkomst worden gepresenteerd, bevatten nieuwe inzichten uit de complementportfolio van Alexion die de kritieke rol van C5-remming bij de behandeling van AQP4 Ab+ NMOSD illustreren en het risico op terugvallen aanzienlijk verminderen, waaronder bevindingen over de eerste en enige langwerkende C5-complementremmer, ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz).
Een nieuwe definitie van NMOSD ziektebeheer; een mondelinge presentatie zal de resultaten laten zien van de CHAMPION-NMOSD studie, die de veiligheid en werkzaamheid van ULTOMIRIS evalueerde bij volwassenen met AQP4 Ab+ NMOSD, in vergelijking met de externe placebo-arm van de cruciale SOLIRIS® PREVENT klinische studie. De gegevens zullen aantonen dat er nul geclassificeerde on-trial terugvallen zijn waargenomen bij patiënten met AQP4 Ab+ NMOSD met een mediane behandelingsduur van 73 weken, wat neerkomt op een vermindering van het terugvalrisico van 98,6% (p < 0,0001) in vergelijking met de externe placebo-arm. De veiligheid en verdraagbaarheid van ULTOMIRIS in de CHAMPION-NMOSD studie waren consistent met eerdere klinische studies en andere goedgekeurde indicaties. Een beter begrip van de ervaring van NMOSD-patiënten; Twee posterpresentaties beschrijven de bevindingen van kwalitatieve interviews met NMOSD-patiënten. Dit werk helpt de wetenschappelijke gemeenschap te informeren over de onmiddellijke en blijvende gevolgen van terugvallen, waaronder het vermogen om te werken en deel te nemen aan dagelijkse activiteiten, mobiliteit en pijn, alsmede de afhankelijkheid van steun van zorgverleners. Wat is ULTOMIRIS? ULTOMIRIS is een geneesmiddel op recept dat wordt gebruikt voor de behandeling van: volwassenen en kinderen van 1 maand en ouder met een ziekte genaamd Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH). volwassenen en kinderen van 1 maand en ouder met een ziekte genaamd atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS). ULTOMIRIS wordt niet gebruikt bij de behandeling van mensen met Shiga toxine E. coli gerelateerd hemolytisch uremisch syndroom (STEC-HUS). volwassenen met een ziekte genaamd gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam positief zijn. Het is niet bekend of ULTOMIRIS veilig en effectief is bij kinderen jonger dan 1 maand. Het is niet bekend of ULTOMIRIS veilig en effectief is voor de behandeling van gMG bij kinderen. Subcutane toediening van ULTOMIRIS is niet geëvalueerd en is niet goedgekeurd voor gebruik bij kinderen.