Alexion Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat een vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van de ALPHA fase III-studie ter evaluatie van danicopan (ALXN2040), een experimentele, orale factor D-remmer, als aanvulling op C5-remmertherapie ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) of SOLIRIS® (eculizumab) positieve resultaten van hoog niveau heeft laten zien bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die klinisch significante extravasculaire hemolyse (EVH) ervaren. De studie behaalde het primaire eindpunt van verandering in hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken en belangrijke secundaire eindpunten, waaronder transfusievermijding en verandering in de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) vermoeidheidsscore. Danicopan plus ULTOMIRIS of SOLIRIS toonde superioriteit ten opzichte van placebo plus ULTOMIRIS of SOLIRIS voor deze specifieke patiëntenpopulatie, met statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen in hemoglobinewaarden, transfusievermijding en FACIT vermoeidheidsscores ten opzichte van de uitgangswaarde.

PNH is een zeldzame en ernstige bloedziekte die wordt gekenmerkt door de vernietiging van rode bloedcellen, bekend als intravasculaire hemolyse (IVH), en activering van witte bloedcellen en bloedplaatjes die trombose (bloedstolsels) kan veroorzaken en kan leiden tot schade aan organen en mogelijk vroegtijdige dood. Danicopan werd over het algemeen goed verdragen en er werden geen klinisch significante verschillen in veiligheidsresultaten waargenomen tussen de danicopan plus C5-remmer groep en de controlegroep. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, zal deze gegevens presenteren op een komende medische bijeenkomst en is van plan in de komende maanden door te gaan met het indienen van regelgevende aanvragen. ULTOMIRIS is een geneesmiddel op recept dat wordt gebruikt voor de behandeling van: volwassenen en kinderen van 1 maand en ouder met een ziekte genaamd Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH).

volwassenen en kinderen van 1 maand en ouder met een ziekte genaamd atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS). ULTOMIRIS wordt niet gebruikt bij de behandeling van mensen met Shiga toxine E. coli gerelateerd hemolytisch uremisch syndroom (STEC-HUS). volwassenen met een ziekte genaamd gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaam positief zijn.

Het is niet bekend of ULTOMIRIS veilig en effectief is bij kinderen jonger dan 1 maand.