Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning heeft verleend voor AMVUTTRA (vutrisiran), een RNAi-therapeuticum voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassen patiënten met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie. De EG goedkeuring is gebaseerd op positieve 18-maanden resultaten van de HELIOS-A fase 3 studie, waar AMVUTTRA de tekenen en symptomen van hATTR amyloïdose aanzienlijk verbeterde, met meer dan 50% van de patiënten die een stopzetting of ommekeer van hun polyneuropathie manifestaties ondervonden. HELIOS-A was een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label, multicenter, fase 3 studie die de werkzaamheid en veiligheid van AMVUTTRA evalueerde bij een diverse groep patiënten met hATTR amyloïdose met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie.

De resultaten van de HELIOS-A studie werden gepubliceerd in Amyloid in juli 2022. In de HELIOS-A studie voldeed AMVUTTRA zowel na 9 maanden als na 18 maanden aan de primaire en alle secundaire eindpunten van de studie, waarbij een ommekeer in de verslechtering van de neuropathie en een bemoedigend veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel werd aangetoond. AMVUTTRA toonde verbetering van de gemiddelde verandering van de gemodificeerde Neuropathie Impairment Score + 7 (mNIS+7) ten opzichte van de uitgangswaarde na 18 maanden (het primaire eindpunt voor de EU), in vergelijking met externe placebogegevens van de baanbrekende APOLLO Fase 3 studie van patisiran.

Na 18 maanden dosering waren de meest voorkomende bijwerkingen bij met AMVUTTRA behandelde patiënten artralgie (gewrichtsstijfheid) en pijn in extremiteiten (pijn in armen en benen). Andere minder vaak gemelde bijwerkingen met AMVUTTRA warenedyspneu (kortademigheid), injectieplaatsreactie en een toename van alkalische fosfatase (een leverenzym) in het bloed.