Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Ontvangt goedkeuring in Europa voor AMVUTTRA (Vutrisiran) voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassen patiënten met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie.
20 september 2022 om 13:00 uur
Delen
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning heeft verleend voor AMVUTTRA (vutrisiran), een RNAi-therapeuticum voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassen patiënten met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie. De EG goedkeuring is gebaseerd op positieve 18-maanden resultaten van de HELIOS-A fase 3 studie, waar AMVUTTRA de tekenen en symptomen van hATTR amyloïdose aanzienlijk verbeterde, met meer dan 50% van de patiënten die een stopzetting of ommekeer van hun polyneuropathie manifestaties ondervonden. HELIOS-A was een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label, multicenter, fase 3 studie die de werkzaamheid en veiligheid van AMVUTTRA evalueerde bij een diverse groep patiënten met hATTR amyloïdose met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie.
De resultaten van de HELIOS-A studie werden gepubliceerd in Amyloid in juli 2022. In de HELIOS-A studie voldeed AMVUTTRA zowel na 9 maanden als na 18 maanden aan de primaire en alle secundaire eindpunten van de studie, waarbij een ommekeer in de verslechtering van de neuropathie en een bemoedigend veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel werd aangetoond. AMVUTTRA toonde verbetering van de gemiddelde verandering van de gemodificeerde Neuropathie Impairment Score + 7 (mNIS+7) ten opzichte van de uitgangswaarde na 18 maanden (het primaire eindpunt voor de EU), in vergelijking met externe placebogegevens van de baanbrekende APOLLO Fase 3 studie van patisiran.
Na 18 maanden dosering waren de meest voorkomende bijwerkingen bij met AMVUTTRA behandelde patiënten artralgie (gewrichtsstijfheid) en pijn in extremiteiten (pijn in armen en benen). Andere minder vaak gemelde bijwerkingen met AMVUTTRA warenedyspneu (kortademigheid), injectieplaatsreactie en een toename van alkalische fosfatase (een leverenzym) in het bloed.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commercieel stadium. De onderneming houdt zich bezig met de ontwikkeling van therapeutica op basis van ribonucleïnezuurinterferentie (RNAi). Haar pijplijn omvat vijf op de markt gebrachte producten en meer dan tien klinische programma's, waaronder verschillende in een laat stadium van ontwikkeling, in vier strategische therapeutische gebieden (STArs): genetische geneesmiddelen, cardio-metabolische ziekten, lever-infectieziekten en CNS/oculaire ziekten. Zijn op RNAi gebaseerde geneesmiddelen omvatten ONPATTRO (patisiran), AMVUTTRA (vutrisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) en Leqvio (inclisiran). ONPATTRO is een intraveneus toegediend RNAi-therapeuticum gericht op transthyretine amyloïdose. GIVLAARI wordt gebruikt om geïnduceerd leveraminolevulinezuursynthase 1 boodschapper-RNA (mRNA) te verminderen, om toxines die gepaard gaan met aanvallen en andere ziekteverschijnselen van acute hepatische porfyrie te verminderen. OXLUMO is een RNAi-therapeuticum gericht op hydroxyzuuroxidase 1 voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Ontvangt goedkeuring in Europa voor AMVUTTRA (Vutrisiran) voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassen patiënten met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie.