Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het bedrijf de volledige 18-maanden resultaten van de HELIOS-A Fase 3 studie van vutrisiran, een onderzoeksgeneesmiddel op basis van RNAi in ontwikkeling voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose, zal voorstellen op de jaarlijkse bijeenkomst van de Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP). De bijeenkomst vindt plaats van 21 tot 22 januari in Parijs, Frankrijk, en is een ontmoetingsplaats voor professionals uit de gezondheidszorg die zich richten op het perifere zenuwstelsel. Het bedrijf kondigde eerder in oktober 2021 positieve 18-maands resultaten aan van de HELIOS-A studie. David Adams M.D., Ph.D., Afdeling Neurologie, Coördinator van het Nationaal Referentiecentrum voor Familiaire Amyloïde Polyneuropathie (FAP) en Zeldzame Neuropathieën, Bicêtre Ziekenhuis, Universitaire Ziekenhuizen van Groot Parijs, AP-HP, zal HELIOS-A: Studie van Vutrisiran in Patiënten met hATTR Amyloïdose presenteren op 21 januari 2022. Vutrisiran wordt beoordeeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), het Braziliaanse agentschap voor gezondheidsregulering (ANVISA) en het Japanse agentschap voor geneesmiddelen en medische hulpmiddelen (PMDA). Vutrisiran is aangewezen als weesgeneesmiddel in de VS en de Europese Unie (EU) voor de behandeling van ATTR amyloïdose. Vutrisiran heeft ook een Fast Track aanwijzing gekregen in de V.S. voor de behandeling van de polyneuropathie van hATTR amyloïdose bij volwassenen. In de V.S. heeft vutrisiran een actiedatum onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) van 14 april 2022. De Vennootschap ontving de aanwijzing als weesgeneesmiddel in Japan voor transthyretine type familiale amyloïdose met polyneuropathie.