Amgen Inc. heeft positieve toplineresultaten aangekondigd van het gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, placebogecontroleerde fase 3-klinische onderzoek (NCT04540497) waarin de werkzaamheid en veiligheid van UPLIZNA® (inebilizumab-cdon) worden geëvalueerd voor de behandeling van immunoglobuline G4-gerelateerde ziekte (IgG4-RD). De studie voldeed aan het primaire eindpunt, met een statistisch significante vermindering van 87% van het risico op flare van IgG4-RD in vergelijking met placebo (Hazard Ratio 0,13, p < 0,0001) tijdens de 52 weken durende placebogecontroleerde periode. Er werd ook voldaan aan alle belangrijke secundaire eindpunten, namelijk flare rate op jaarbasis; flare-free, treatment-free complete remission; en flare-free, corticosteroïd-free complete remission.

Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen geïdentificeerd. De algemene veiligheidsresultaten tijdens de placebogecontroleerde periode van het onderzoek waren consistent met het bekende veiligheidsprofiel van UPLIZNA. De volledige gegevens van de studie zullen op een toekomstige medische bijeenkomst worden gepresenteerd.

MITIGATE werd uitgevoerd op 80 locaties in 22 landen. Het is de eerste placebogecontroleerde studie die klasse 1 bewijs levert voor de behandeling van IgG4-RD, een chronische, systemische, immuungemedieerde, fibro-inflammatoire ziekte die bijna elk orgaan in het lichaam kan aantasten, waarbij vaak meerdere organen tegelijk betrokken zijn, en die kan leiden tot onomkeerbare schade aan organen. De nieuwe, steroïd sparende onderzoeksopzet maakt de weg vrij voor een behandeling met minder toxiciteit.

UPLIZNA is momenteel goedgekeurd voor Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) door verschillende regelgevende instanties, waaronder de U.S. Food and Drug Administration, de European Medicines Agency, Health Canada en de Braziliaanse gezondheidsinstantie ANVISA.