Amgen heeft nieuwe gegevens aangekondigd van de Fase 2-studie met dazodalibep, een onderzoeksgeneesmiddel, voor de behandeling van de ziekte van Sjogren. Deze resultaten zullen te zien zijn tijdens presentaties op de American College of Rheumatology (ACR) Convergence 2023, 10-15 november in San Diego. De bevindingen van het onderzoek tonen aan dat dazodalibep zowel de systemische als de symptomatische ziektelast van twee verschillende patiëntenpopulaties kan verbeteren.
De Fase 2-studie van dazodalibep, een CD40-ligandantagonist in klinische ontwikkeling, was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-overstudie waarbij twee Sjogren-populaties werden geëvalueerd: patiënten met matige tot ernstige systemische ziekteactiviteit en patiënten met matige tot ernstige symptomatologie zonder bijkomende orgaanbetrokkenheid. In mei 2023 werd tijdens presentaties op het EULAR-congres gemeld dat op dag 169 beide patiëntengroepen behandeld met dazodalibep het primaire eindpunt van de studie hadden bereikt. De presentaties op het ACR belichten de resultaten van de crossover-periode, toen op dag 169 patiënten die aanvankelijk met dazodalibep werden behandeld overschakelden op placebo, en patiënten die aanvankelijk placebo kregen overschakelden op dazodalibep.
Na toediening van de laatste dosis werden de patiënten nog 12 weken lang op veiligheid gevolgd. Het bedrijf is bezig met een Fase 3-studie om het voordeel van dazodalibep bij de ziekte van Sjogren te evalueren. Patiënten met matige tot ernstige systemische ziekteactiviteit: De eerste patiëntenpopulatie omvatte patiënten met matige tot ernstige systemische ziekteactiviteit zoals gedefinieerd door een EULAR Sjogren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) score =5. De belangrijkste bevindingen zijn: Patiënten die overstapten van placebo op dazodalibep ervoeren een verbetering in hun ziekteactiviteit vanaf Dag 169 (4,1-punts reductie in totale ESSDAI-score) tot Dag 365 (6,3-punts reductie). Op dag 365 vertoonden patiënten die overgingen op dazodalibep ook grotere verbeteringen in ESSDAI-responspercentage (3- tot 4-punts reductie), EULAR Sjogren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI)-score en vermoeidheid in vergelijking met patiënten die overgingen op placebo.
Dazodalibep werd over het algemeen veilig en goed verdragen. Patiënten met matige tot ernstige symptomatologie: De tweede patiëntenpopulatie die werd onderzocht, omvatte patiënten met matige tot ernstige symptomatologie, waaronder droogheid, vermoeidheid en pijn, ondanks het feit dat er geen andere organen bij betrokken waren, zoals gedefinieerd door een ESSPRI-score = 5 en een ESSDAI-score < 5. De belangrijkste bevindingen waren: Patiënten die overstapten van placebo naar dazodalibep ondervonden een verdere verbetering van de totale ESSPRI-score vanaf dag 169 (0,5-punts reductie) tot dag 365 (1,3-punts reductie). Bij patiënten die overgingen van dazodalibep naar placebo, werden de verbeteringen in de totale ESSPRI-score die op Dag 169 werden bereikt (1,8-punts reductie) grotendeels gehandhaafd tot Dag 365 (1,9-punts reductie).
Patiënten die overgingen op dazodalibep lieten ook verbeteringen zien in metingen van vermoeidheid en de Patient Global Impression of Severity (PGI-S) van Dag 169 tot Dag 365. Dazodalibep werd over het algemeen veilig en goed verdragen.