Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf houdt zich bezig met het ontdekken en ontwikkelen van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en verkoop van zijn productkandidaat AMX0035 (natriumfenylbutyraat en taurursodiol, ook bekend als ursodoxicoltaurine) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). RELYVRIO (ook bekend als AMX0035), een orale, vaste-dosiscombinatie van natriumfenylbutyraat en taurursodiol, is goedgekeurd voor de behandeling van ALS bij volwassenen in de Verenigde Staten. AMX0035 is een dubbele UPR (unfolded protein response)-Bax apoptoseremmer die bestaat uit PB en TURSO (ook bekend als TUDCA). De ontwikkeling van antisense oligonucleotiden (ASO's), waaronder lead ASO AMX0114, die gericht is tegen calpain-2 (CAPN2), een gen dat codeert voor calciumafhankelijke proteolytische enzymen die betrokken zijn bij de pathogenese van ALS en andere neurodegeneratieve ziekten.