Annexon, Inc. Rapporteert veelbelovende tussentijdse fase 2 gegevens die een verbetering aantonen in klinische maatregelen met ANX005
04 januari 2022 om 22:05 uur
Delen
Annexon, Inc. kondigde tussentijdse gegevens aan van haar lopende, open-label Fase 2 klinische studie van ANX005 in patiënten met de ziekte van Huntingtons (HD) die de behandelingsperiode van 24 weken voltooiden. Annexon ontwikkelt ANX005, haar voornaamste kandidaat monoklonaal antilichaam, voor de behandeling van een reeks complement-gemedieerde aandoeningen, waaronder HD. HD is een fatale, progressieve bewegingsstoornis die de activering van de klassieke complementroute inhoudt. C1q, de initiator van de klassieke complementroute, wordt erkend als een belangrijke motor van een destructieve immuunrespons die leidt tot synapsenverlies en neurodegeneratie. ANX005 is ontworpen om het ziekteverloop te verstoren door het begin van schadelijke complementactivering te stoppen door C1q en de volledige klassieke complementroute te blokkeren. Tussentijdse gegevens van de lopende Fase 2-studie tonen aan dat de behandeling met ANX005 over het algemeen goed werd verdragen, met volledige doelbinding van C1q in zowel serum als cerebrospinale vloeistof (CSF) waargenomen bij evalueerbare patiënten gedurende de gehele doseringsperiode. Evalueerbare patiënten behielden hun klinische functie, zoals gemeten door veranderingen in de gemiddelde Samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), ten opzichte van de uitgangswaarde na zes maanden behandeling, en verbetering in cUHDRS werd waargenomen bij meer dan de helft van alle evalueerbare patiënten en bij 75% van de evalueerbare patiënten die bij de uitgangswaarde overmatige complementactiviteit vertoonden. De NfL-spiegels die na zes maanden behandeling werden waargenomen bleven over het algemeen consistent en waren vergelijkbaar met de NfL-spiegels die werden beschreven in gepubliceerde natuurlijke historiegegevens voor HD-patiënten. Over het geheel genomen lijken deze tussentijdse bevindingen voort te bouwen op de wetenschappelijke hypothese van de oprichter van Annexon, wijlen Ben Barres, die geloofde dat het blokkeren van C1q synaptisch verlies beschermt en kan leiden tot een snelle functionele impact op de klinische resultaten bij neurodegeneratieve ziekten.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Annexon, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van een klinisch platform in een laat stadium van therapieën voor mensen die leven met klassieke complement-gemedieerde neuro-inflammatoire ziekten van het lichaam, de hersenen en het oog. Met behulp van haar platform identificeert en karakteriseert het bedrijf de rol van de complementroute in drie therapeutische gebieden: auto-immuunziekten, neurodegeneratie en oogziekten. De belangrijkste kandidaat, ANX005, is een onderzoeksmonoklonaal antilichaam (mAb), geformuleerd voor intraveneuze toediening in een cruciale fase III klinische studie voor de behandeling van patiënten met het Guillain-Barre Syndroom (GBS). Het evalueert ANX007, een antigeen-bindend fragment (Fab), geformuleerd voor intravitreale toediening, voor de mogelijke behandeling van patiënten met geografische atrofie (GA). Het ontwikkelt ANX1502, een orale kleine molecule voor de behandeling van auto-immuunaandoeningen. Het heeft ANX009 ontwikkeld, een C1q-blokkerende Fab geformuleerd voor subcutane toediening.