Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van een pijplijn van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen tegen gevalideerde moleculaire doelwitten in indicaties met een grote onbeantwoorde medische behoefte. Het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, govorestat, is een nieuwe, in het centrale zenuwstelsel doordringende aldosereductaseremmer (ARI) voor de behandeling van zeldzame stofwisselingsziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS), waaronder galactosemie, sorbitoldehydrogenasedeficiëntie (SORD) en PMM2-CDG. Het bedrijf ontwikkelt ook AT-001, een nieuwe krachtige ARI, voor de behandeling van Diabetische Cardiomyopathie (DbCM), een dodelijke hartfibrose. Het bedrijf heeft een Fase I/II klinische studie voltooid waarin AT-001 werd geëvalueerd bij ongeveer 120 patiënten met type 2 diabetes, waarbij geen geneesmiddel-gerelateerde bijwerkingen of verdraagbaarheidsproblemen werden waargenomen. De preklinische pijplijn omvat ook AT-003, een ARI dat is ontworpen om door de achterkant van het oog te gaan wanneer het oraal wordt toegediend, voor de behandeling van diabetische retinopathie.