Arcturus Therapeutics Holdings Inc. kondigde aan dat de Clinical Trial Application (CTA) voor ARCT-032, een geïnhaleerd onderzoeksgeneesmiddel op basis van mRNA voor de behandeling van taaislijmziekte (CF), goedkeuring heeft gekregen om verder te gaan met een Fase 1 First-in-Human studie in Nieuw-Zeeland. Taaislijmziekte is een levensverkortende ziekte die wereldwijd voorkomt. Mutaties in het Cystic Fibrosis Transmembrane (CFTR) gen resulteren in een vermindering of afwezigheid van de CFTR hoeveelheid en/of functie in de luchtwegen, waardoor er onvoldoende chloortransport is om de homeostase van het luchtwegoppervlak in stand te houden. CF-slijm is moeilijker te verwijderen, waardoor de luchtwegen verstopt raken en infecties, ontstekingen, ademhalingsproblemen of andere levensbedreigende complicaties kunnen ontstaan. De huidige goedgekeurde CFTR-modulerende therapieën zijn bedoeld om de functie van het CFTR-kanaal te verbeteren om de symptomen te helpen verminderen, maar zijn bij veel mensen met CF niet effectief als gevolg van hun onderliggende mutaties.
ARCT-032 zal gebruik maken van Arcturus' LUNAR® lipide-gemedieerd aerosolplatform om CFTR-boodschapper-RNA in de longen af te leveren. Expressie van een functionele kopie van het CFTR mRNA in de longen van mensen met CF heeft het potentieel om de CFTR activiteit te herstellen en de downstream effecten die progressieve longziekte veroorzaken te verminderen. Het ARCT-032-programma wordt ondersteund door preklinische gegevens bij knaagdieren, fretten en primaten, en door het aantonen van herstel van expressie en functie in menselijke bronchiale epitheelcellen.