AstraZeneca PLC kondigde aan dat Koselugo(selumetinib) in Japan is goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische patiënten van drie jaar en ouder met plexiforme neurofibromen (PN's) bij neurofibromatose type 1 (NF1) met klinische symptomen, zoals pijn en misvormingen, en PN's die niet volledig chirurgisch kunnen worden verwijderd zonder risico op aanzienlijke morbiditeit. De goedkeuring door het Japanse ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) is gebaseerd op de positieve resultaten van de SPRINT Stratum 1 fase II-studie, gesponsord door het National Institutes of Health's National Cancer Institute (NCI) Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP). Het onderzoek toonde aan dat Koselugo, een orale behandeling, de omvang van inoperabele tumoren bij kinderen vermindert.

Daarnaast werd een Fase I-studie bij Japanse pediatrische NF1-patiënten met symptomatische en inoperabele PN's ook geëvalueerd als basis voor de goedkeuring, waarbij de studie aantoonde dat de tumor kleiner werd. NF1 is een invaliderende genetische aandoening die wereldwijd bij één op de 3.000 personen voorkomt en meestal wordt gediagnosticeerd bij kinderen jonger dan 10 jaar.3,4 Bij 30-50% van de patiënten ontwikkelen zich tumoren op de zenuwscheden (plexiforme neurofibromen) die klinische problemen kunnen veroorzaken zoals misvormingen, motorische stoornissen, pijn, luchtwegstoornissen, visuele beperkingen en blaas- of darmstoornissen. Het SPRINT Stratum 1 fase II-onderzoek toonde aan dat Koselugo een objectieve respons (ORR) van 66% (33 van 50 patiënten, bevestigde partiële respons) gaf bij pediatrische patiënten met PN's in NF1, bij behandeling met Koselugo als tweemaal daagse orale monotherapie.1 ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige (verdwijnen van de PN's) of partiële respons (ten minste 20% vermindering van het tumorvolume).

De meest voorkomende bijwerkingen in het SPRINT-onderzoek waren braken, verhoging van de creatinefosfokinase in het bloed, diarree en misselijkheid. Behalve in Japan is Koselugo ook goedgekeurd in de VS en de EU voor de behandeling van pediatrische patiënten met NF1 en symptomatische, inoperabele PNs. Verdere regelgevende aanvragen zijn in voorbereiding.