Belite Bio Inc. kondigde de indiening aan van een Investigational New Drug aanvraag bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) ter ondersteuning van de Fase 3 ontwikkeling van LBS-008, de oraal toegediende behandeling van het bedrijf tegen de ziekte van Stargardt (STGD1), een zeldzame genetische oogziekte die progressief gezichtsverlies veroorzaakt bij kinderen en volwassenen. LBS-008 is een kleine molecule retinol bindende proteïne 4 (RBP4) antagonist die selectief de afgifte van vitamine A (retinol) aan het oog vermindert, wat leidt tot een vermindering van giftige vitamine A bijproducten (bisretinoïden) die betrokken zijn bij het ontstaan en de progressie van STGD1. LBS-008 wordt gesponsord door het NIH Blueprint programma voor de behandeling van niet-neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (droge AMD) en wordt ook door het NIH onderschreven als een veelbelovend eersteklas oraal geneesmiddel dat bedoeld is om de progressie van droge AMD te vertragen of te stoppen, een ziekte die vooral ouderen treft en een soortgelijke pathofysiologie heeft als STGD1.

Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor STGD1 of droge AMD. Belite Bio voert momenteel een Fase 2 studie van 2 jaar en een Fase 3 studie van 2 jaar uit met LBS-008 in adolescente STGD1 proefpersonen. De Fase 2 studie, waaraan 13 proefpersonen zijn deelgenomen op klinische locaties in Australië en Taiwan, werd gestart onmiddellijk na de succesvolle voltooiing van een Fase 1b dosisbepalingsstudie bij dezelfde STGD1 adolescente patiënten.

Uit de voorlopige gegevens van de fase 2-studie over de eerste 6 maanden blijkt dat 8 van de 13 patiënten (of 61,5%) een winst in BCVA hebben geregistreerd in ten minste één oog, waaronder 2 patiënten die een winst in BCVA in beide ogen hebben geregistreerd. En bij 12 van de 13 patiënten was er geen DDAF-laesie gemeten bij het begin van fase 2 en bij slechts 1 van de 13 patiënten was er een DDAF-laesiegroei van 0,3mm2 in beide ogen gedurende de 6-maandenperiode. LBS-008 is een nieuwe orale therapie die de accumulatie voorkomt van toxische bijproducten van vitamine A, waarvan bekend is dat ze STGD1 veroorzaken en bijdragen tot droge AMD.

Deze toxines zijn bijproducten van de visuele cyclus, die afhankelijk is van de toevoer van vitamine A naar het oog. LBS-008 werkt door het gehalte aan serum retinol bindend eiwit 4 (RBP4), een transporteiwit dat retinol naar het oog transporteert, te verlagen en op peil te houden. Door de hoeveelheid retinol die het oog binnenkomt te moduleren, vermindert LBS-008 de vorming van toxinen die een rol spelen bij STGD1 en droge AMD.

LBS-008 heeft een fast track designation gekregen, een zeldzame pediatrische ziekte aanduiding (RPD) in de VS, en een weesgeneesmiddel aanduiding (ODD) in de VS en Europa.