Belite Bio Inc. presenteerde eenjarige gegevens van hun lopende tweejarige Fase 2 klinische studie van Tinlarebant in STGD1 als onderdeel van de reeks mondelinge presentaties tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Ophthalmology (AAO), gehouden van 30 september tot 3 oktober 2022 in McCormick Place, Chicago. Tot op heden hebben alle 13 patiënten een jaar behandeling voltooid in de lopende tweejarige fase 2-studie van Tinlarebant. De resultaten voor veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen, en retinale beeldvormingsgegevens zijn verzameld voor de evaluatie van ziekteprogressie.

Beelden van spectraal-domein optische coherentie tomografie, een beeldvormingsmodaliteit die visualisatie van de netvliesanatomie mogelijk maakt, hebben bij veel proefpersonen een stabilisatie van de netvliesdikte laten zien. Fundus autofluorescentie beeldvorming toont geen autofluorescentie uitbreiding (QDAF) in 7 van 13 (53,8%) proefpersonen, en 12 van 13 (92,3%) proefpersonen tonen ook geen atrofische laesie (DDAF) na één jaar behandeling. Nog belangrijker is dat 9 van de 13 (69,2%) proefpersonen een stabilisatie of verbetering van de gezichtsscherpte vertonen gedurende de behandelingsperiode van één jaar.

Volgens de internationale prospectieve studie van STGD1 (de ProgStar-studie), hadden op de kinderleeftijd ingestelde patiënten zonder atrofische laesie (DDAF) bij aanvang een gemiddelde laesiegroei van 0,66 mm(2) voor het linkeroog en 0,74 mm(2) voor het rechteroog na één jaar. Bovendien rapporteerde de Prospective Cohort Study of Childhood-Onset Stargardt Disease van Georgiou et al. een gemiddelde atrofische letselgroeisnelheid (DDAF) van 0,69 mm(2) / jaar voor kinderen.

De eenjarige gegevens van Belite Bio uit de lopende Fase 2-studie toonden een gemiddelde laesiegroei van 0,03 mm(2) /jaar, wat een veelbelovende trend aantoont in de richting van het stoppen of vertragen van de ziekteprogressie in het studiecohort. Belite Bio verwacht dat de volgende gegevens in zijn Fase 2 STGD1-studie in het tweede kwartaal van 2023 zullen verschijnen, wanneer alle proefpersonen 18 maanden behandeling zullen hebben voltooid.