Belite Bio Inc. kondigde aan dat, na besprekingen met de FDA, het onderzoeksdesign voor de geplande Fase 3 klinische studie om de doeltreffendheid en veiligheid van Tinlarebant (alias LBS-008) te evalueren bij patiënten met geografische atrofie (GA) geassocieerd met droge LMD, is afgerond. Tinlarebant is een nieuwe orale therapie bedoeld als een vroege interventie ter voorkoming van de accumulatie van op vitamine A gebaseerde toxines (bisretinoïden) die STGD1 veroorzaken en bijdragen tot de pathogenese van droge LMD. Bisretinoïden worden gevormd als bijproducten van vitamine A in de visuele cyclus.

Tinlarebant werkt door het niveau van serum RBP4 te verlagen, het transporteiwit dat retinol naar het oog transporteert. Door de hoeveelheid retinol die het oog binnenkomt te moduleren, vermindert Tinlarebant de vorming van bisretinoïden om de gezondheid van het netvliesweefsel te behouden. STGD1 is de meest voorkomende erfelijke netvliesdystrofie (die vertroebeling of verlies van centraal zicht veroorzaakt) bij zowel volwassenen als kinderen.

De ziekte wordt veroorzaakt door een disfunctioneel retinaspecifiek eiwit (ABCA4) dat een vroege, abnormale accumulatie van cytotoxische bijproducten van vitamine A in het netvlies veroorzaakt, wat leidt tot netvliesceldood en progressief gezichtsverlies. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen beschikbaar voor STGD1. Droge AMD is een belangrijke oorzaak van gezichtsverlies in de VS. Droge AMD heeft een heterogene etiologie, maar vertoont een pathofysiologie die vergelijkbaar is met die van STGD1, waarbij de excessieve accumulatie van cytotoxische bisretinoïden leidt tot netvliesceldood en verlies van gezichtsvermogen.

Er zijn naar schatting 11 miljoen patiënten met droge AMD in de VS en meer dan 196 miljoen patiënten wereldwijd met naar schatting 255 miljard dollar aan directe gezondheidszorgkosten. Een vergevorderde zichtbedreigende vorm van droge AMD is Geografische Atrofie (GA), die wordt gekenmerkt door progressieve atrofie van het retinale pigmentepitheel en de onderliggende choriocapillaris, gevolgd door verlies van fotoreceptoren binnen het netvlies, en voortdurende slechtziendheid. Wereldwijd lijden meer dan 8 miljoen mensen aan GA, ongeveer 20% van alle mensen met LMD.

De incidentie van GA zal naar verwachting stijgen naarmate de leeftijd in de ontwikkelde landen toeneemt. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen beschikbaar voor droge LMD.