BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het Israëlische ministerie van Volksgezondheid een vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van ORLADEYO® (berotralstat) voor oraal gebruik, eenmaal daags, ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder in Israël. Neopharm Group heeft de exclusieve rechten om ORLADEYO in Israël te commercialiseren. ORLADEYO was veilig en werd goed verdragen in klinische studies.

De meest gemelde bijwerkingen bij patiënten die ORLADEYO kregen in vergelijking met placebo waren rugpijn en gastro-intestinale reacties. De gastro-intestinale reacties traden doorgaans vroeg na aanvang van de behandeling met ORLADEYO op, werden na verloop van tijd minder frequent en verdwenen meestal vanzelf. ORLADEYO® (berotralstat) is de eerste en enige orale therapie die speciaal is ontwikkeld om aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te voorkomen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

Eén capsule ORLADEYO per dag voorkomt HAE-aanvallen door de activiteit van plasma kallikreïne te verminderen. V.S. Indicatie en belangrijke veiligheidsinformatie INDICATIE ORLADEYO® (berotralstat) is een plasmakallikreinremmer die is geïndiceerd voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Gebruiksbeperkingen De veiligheid en effectiviteit van ORLADEYO voor de behandeling van acute HAE-aanvallen zijn niet vastgesteld.

ORLADEYO mag niet worden gebruikt voor de behandeling van acute HAE-aanvallen. Extra doses of doseringen van ORLADEYO hoger dan 150 mg eenmaal daags worden niet aanbevolen vanwege de kans op QT-verlenging. BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE Een toename van QT-verlenging werd waargenomen bij doseringen hoger dan de aanbevolen dosis van 150 mg eenmaal daags en was concentratie-afhankelijk.

De meest voorkomende bijwerkingen (=10% en hoger dan placebo) bij patiënten die ORLADEYO kregen waren buikpijn, braken, diarree, rugpijn en gastro-oesofageale refluxziekte. Een verlaagde dosering van 110 mg eenmaal daags oraal ingenomen met voedsel wordt aanbevolen bij patiënten met matige of ernstige leverfunctiestoornissen (Child-Pugh B of C) en bij patiënten die chronisch P-glycoproteïne (P-gp) of BCRP-remmers (bijv. cyclosporine) gebruiken. Berotralstat is een substraat van P-gp en BCRP.

P-gp-inductoren (bijv. rifampin, sint-janskruid) kunnen de plasmaconcentratie van berotralstat verlagen, waardoor ORLADEYO minder werkzaam wordt. Het gebruik van P-gp-inductoren wordt niet aanbevolen met ORLADEYO.

ORLADEYO in een dosis van 150 mg is een matige remmer van CYP2D6 en CYP3A4. Voor gelijktijdige medicatie met een smalle therapeutische index die voornamelijk door CYP2D6 of CYP3A4 wordt gemetaboliseerd, wordt passende controle en dosistitratie aanbevolen. ORLADEYO in een dosis van 300 mg is een P-gp-remmer.

Passende controle en dosistitratie worden aanbevolen voor P-gp-substraten (bijv. digoxine) bij gelijktijdige toediening met ORLADEYO. De veiligheid en effectiviteit van ORLADEYO bij pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar zijn niet vastgesteld. Er zijn onvoldoende gegevens beschikbaar voor informatie over de risico's van ORLADEYO tijdens de zwangerschap.

Er zijn geen gegevens over de aanwezigheid van berotralstat in moedermelk, de effecten op de zuigeling die borstvoeding krijgt of de effecten op de melkproductie.