BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration Fast Track aanwijzing heeft verleend voor BCX9250 voor de preventie van heterotope ossificatie (HO) bij patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Volgens de FDA is het doel van de Fast Track-aanwijzing om belangrijke nieuwe geneesmiddelen eerder bij de patiënten te krijgen door de ontwikkeling te vergemakkelijken, en de beoordeling te versnellen, van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en het voorzien in een onvervulde medische behoefte. Bedrijven die deze aanwijzing krijgen, komen in aanmerking voor voordelen zoals frequentere bijeenkomsten met en schriftelijke communicatie van de FDA, het in aanmerking komen voor versnelde goedkeuring en prioritaire beoordeling, als aan de relevante criteria wordt voldaan, en voortschrijdende beoordeling van de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA).

FOP is een uiterst zeldzame, ernstig invaliderende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door HO, ofwel de onregelmatige vorming van bot buiten het normale skelet. HO kan ook voorkomen in spieren, pezen, ligamenten en ander bindweefsel. Patiënten met FOP raken na verloop van tijd gebonden aan deze onregelmatige ossificatie, met bewegingsbeperkingen en vergroeide gewrichten tot gevolg, met misvormingen, beperkte mobiliteit en vroegtijdige sterfte tot gevolg.

BCX9250 is ontworpen om het ALK-2 enzym te remmen, dat deel uitmaakt van de normale signaalroute voor botvorming en reageert op het binden van zijn specifieke liganden (botmorfogene eiwitten, BMP's) door de normale botgroei en -vernieuwing bij gezonde kinderen en volwassenen te stimuleren. Specifieke activerende mutaties van het ALK-2 gen worden in alle gevallen van FOP gezien. Een activerende mutatie in ALK-2 is noodzakelijk voor het ontstaan van de ziekte, waardoor het ALK-2 enzym een ideaal geneesmiddelendoelwit voor de behandeling van FOP is.

In een klinische proef van fase 1 met gezonde proefpersonen was BCX9250 veilig en werd het goed verdragen bij alle onderzochte doses, waarbij de lineaire en dosisproportionele blootstelling de mogelijkheid van eenmaal daagse dosering ondersteunde.