Biogen Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de evaluatieperiode van de nieuwe geneesmiddelenaanvraag (NDA) voor tofersen met drie maanden heeft verlengd. Tofersen is een onderzoeksbehandeling voor superoxide dismutase 1 (SOD1) amyotrofische laterale sclerose (ALS). De bijgewerkte Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum is 25 april 2023.

Als onderdeel van de lopende herziening diende Biogen antwoorden in op informatieverzoeken van de FDA die de FDA beschouwde als een belangrijk amendement op de aanvraag waarvoor extra tijd nodig is voor herziening. De FDA aanvaardde de tofersen NDA in juli 2022 volgens de versnelde route en verleende prioritaire beoordeling. Tofersen is een antisense geneesmiddel dat wordt geëvalueerd voor de mogelijke behandeling van SOD1-ALS.

Tofersen bindt aan SOD1-mRNA, waardoor het kan worden afgebroken door RNase-H in een poging de synthese van SOD1-eiwitproductie te verminderen. Naast de lopende open-label uitbreiding van VALOR, wordt tofersen onderzocht in de fase 3 ATLAS studie die is ontworpen om te evalueren of tofersen het klinisch begin kan vertragen wanneer het wordt gestart bij presymptomatische personen met een SOD1 genetische mutatie en biomarker bewijs van ziekteactiviteit. Biogen nam tofersen in licentie van Ionis Pharmaceuticals Inc. in het kader van een gezamenlijke ontwikkelings- en licentieovereenkomst.

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zeldzame, progressieve en fatale neurodegeneratieve ziekte die resulteert in het verlies van motorische neuronen in de hersenen en het ruggenmerg die verantwoordelijk zijn voor het controleren van vrijwillige spierbewegingen. Mensen met ALS ervaren spierzwakte en atrofie, waardoor ze hun onafhankelijkheid verliezen naarmate ze steeds minder kunnen bewegen, spreken, eten en uiteindelijk ademen. De gemiddelde levensverwachting voor mensen met ALS is drie tot vijf jaar vanaf het begin van de symptomen.

Er zijn meerdere genen betrokken bij ALS. Genetische tests helpen te bepalen of iemands ALS verband houdt met een genetische mutatie, zelfs bij mensen zonder een familiegeschiedenis van de ziekte. Momenteel zijn er geen genetisch gerichte behandelingsmogelijkheden voor ALS.

Mutaties in het SOD1-gen zijn verantwoordelijk voor ongeveer 2% van de geschatte 168.000 mensen die wereldwijd ALS hebben (SOD1-ALS). De levensverwachting bij SOD1-ALS varieert sterk en sommige patiënten overleven minder dan een jaar. Al meer dan tien jaar zet Biogen zich in voor de bevordering van ALS-onderzoek om meer inzicht te krijgen in alle vormen van de ziekte. Het bedrijf is blijven investeren in en baanbrekend onderzoek, ondanks de moeilijke beslissing om in 2013 te stoppen met een laat stadium van ALS.

Biogen heeft belangrijke lessen toegepast op zijn portfolio van activa voor genetische en andere vormen van ALS, met als doel de kans te vergroten dat een potentiële therapie wordt aangeboden aan patiënten die er behoefte aan hebben. Deze lessen omvatten de evaluatie van genetisch gevalideerde targets in gedefinieerde patiëntenpopulaties, het volgen van de meest geschikte modaliteit voor elk target en het gebruik van gevoelige klinische eindpunten. Het bedrijf heeft een pijplijn van onderzoeksgeneesmiddelen die worden geëvalueerd bij ALS, waaronder tofersen en BIIB105.