Biogen Inc. kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen heeft aanvaard van tofersen, een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van superoxide dismutase 1 (SOD1) amyotrofische laterale sclerose. SOD1-ALS is een progressieve en uniform fatale ziekte die minder dan 1.000 mensen in Europa treft. Er bestaat momenteel geen behandeling voor SOD1-ALS.

De MAA omvat de resultaten van de fase 3 VALOR-studie, de open-label uitbreiding (OLE) daarvan, een fase 1-studie bij gezonde vrijwilligers en een fase 1/2-studie waarin oplopende dosisniveaus werden geëvalueerd. Ook zijn de meest recente 12-maands geïntegreerde resultaten van VALOR en de OLE-studie opgenomen, die onlangs zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine. Tofersen wordt ook beoordeeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration met Priority Review en heeft een Prescription Drug User Fee Act actiedatum van 25 april 2023.

Biogen zal haar programma voor vroege toegang tot tofersen, dat nu in 34 landen beschikbaar is, handhaven. Biogen blijft actief samenwerken met andere regelgevende instanties over de hele wereld en zal updates geven wanneer nodig.