Biogen Inc. heeft nieuwe gegevens over 12 maanden bekendgemaakt voor tofersen, een onderzoeksgeneesmiddel met antisense voor mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) op basis van superoxide dismutase 1 (SOD1). Uit de gegevens blijkt dat een vroegere start van tofersen in vergelijking met een latere start (zes maanden later in de open-label extension [OLE] studie) de achteruitgang van de klinische functie, de ademhalingsfunctie, de spierkracht en de levenskwaliteit afremde. Omdat op het moment van de analyse de meerderheid van de deelnemers overleefde zonder permanente beademing (PV), kon de mediane tijd tot overlijden of PV niet geschat worden. Vroege overlevingsgegevens suggereren echter een lager risico op overlijden of PV bij vroeger beginnen met tofersen. Deze resultaten zijn gebaseerd op nieuwe geïntegreerde gegevens van de spilfase 3 VALOR studie en de bijbehorende OLE studie. Omdat op het moment van de analyse de meerderheid van de deelnemers zonder PV overleefde, kon de mediane tijd tdood of PV en de mediane tijd tot de dood, niet geschat worden. De vroege overlevingsgegevens wijzen echter op een lager risico op overlijden of PV (Hazard ratio [HR] 0,36; 95% CI: 0,137, 0,941) en overlijden (HR 0,27; 95% CI: 0,084, 0,890) bij vroeger begin van
tofersen. Biomarkerresultaten De laatste resultaten over 12 maanden laten zien dat verminderingen van het totale SOD1-eiwit (een marker van doelbetrokkenheid) en van neurofilament (een marker van axonale schade en neurodegeneratie) in de loop van de tijd aanhielden.