Denali Therapeutics en Biogen kondigen het begin aan van een Fase 2B studie van een Lrrk2 remmer bij de ziekte van Parkinson

Denali Therapeutics Inc. en Biogen Inc. hebben aangekondigd dat de dosering is begonnen in de wereldwijde Fase 2b LUMA studie om de werkzaamheid en veiligheid van BIIB122 (DNL151), in vergelijking met placebo, te evalueren bij ongeveer 640 deelnemers met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium. LUMA is een fase 2b multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en de werkzaamheid van BIIB122 te evalueren bij mensen met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium tussen de leeftijd van 30 en 80 jaar. Het primaire eindpunt van LUMA is Tijd tot Bevestigde Verergering van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delen II en III gecombineerde score gedurende de behandelingsperiode.

De deelnemers zullen gerandomiseerd worden om eenmaal daags oraal BIIB122 of placebo te krijgen. BIIB122 is een onderzoekende kleine molecule remmer van LRRK2 die ontdekt en ontwikkeld werd door Denali. Denali en Biogen zijn bezig met de gezamenlijke ontwikkeling en commercialisering van BIIB122 voor de potentiële behandeling van de ziekte van Parkinson.

Het klinische ontwikkelingsprogramma van BIIB122 omvat zowel de LUMA fase 2b studie als de fase 3 LIGHTHOUSE studie bij personen met de ziekte van Parkinson met LRRK2 pathogene varianten. Na de ontdekking van de LRRK2-mutatie als een pathogene genetische factor voor de ziekte van Parkinson, heeft verder onderzoek aan het licht gebracht dat deze mutatie het potentieel heeft om een nieuw therapeutisch doelwit voor de ziekte van Parkinson te zijn. Mutaties in leucinerijke herhaling kinase 2 (LRRK2) zijn verantwoordelijk voor 4-5% van de familiaire en 1-2% van de sporadische ziekte van Parkinson.

BIIB122 is een selectieve, voor het centrale zenuwstelsel doordringende kleine molecule-remmer van LRRK2, waarvan wordt verondersteld dat hij de lysosomale disfunctie verbetert. BIIB122 is een onderzoeksgeneesmiddel dat door geen enkele regelgevende instantie is goedgekeurd, en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn niet vastgesteld.