BioMarin Pharmaceutical Inc. kondigde vijf platformpresentaties en één posterpresentatie aan over valoctocogene roxaparvovec, een onderzoekende gentherapie voor de behandeling van volwassenen met ernstige hemofilie A, op het World Federation of Hemophilia (WFH) 2022 World Congress van 8-11 mei in Montreal, Canada. De presentatie van de gegevens op de WFH volgt op de positieve tweejarige resultaten van de lopende, wereldwijde fase 3-studie GENEr8-1 van valoctocogene roxaparvovec, die eerder dit jaar op een medische bijeenkomst zijn gepresenteerd, en op de publicatie van de eenjarige resultaten van de cruciale klinische studie in de New England Journal of Medicine in maart 2022.