BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) is een biotechnologiebedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling en commercialisering van therapieën die de onderliggende oorzaak van genetische aandoeningen aanpakken. De commerciële producten van BioMarin omvatten Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterine dihydrochloride) en Voxzogo (vosoritide). Vimizim is een enzymvervangingstherapie voor de behandeling van MPS IVA, een lysosomale opslagstoornis. Roctavian is een adenogeassocieerd virus (AAV5)-vector gentherapie ontworpen om factor VIII plasmaconcentraties te herstellen bij patiënten met ernstige hemofilie A. Voxzogo is een eenmaal daags injectieanaloog van C-type natriuretisch peptide (CNP) voor de behandeling van achondroplasie. Brineura is een recombinant humaan tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) voor de behandeling van patiënten met CLN2, een vorm van de ziekte van Batten.