Koers bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het onderzoeken, ontwikkelen en op de markt brengen van potentieel genezende gentherapieën voor ernstige genetische ziekten op basis van zijn lentivirale vector (LVV) genadditieplatform. Het brengt drie gentherapieën op de markt: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel, ook bekend als beti-cel), SKYSONA (elivaldogene autotemcel, ook bekend als eli-cel), en LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel, ook bekend als lovo-cel). ZYNTEGLO is de eerste gentherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met ß-thalassemie die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben. SKYSONA wordt gebruikt om de progressie van neurologische disfunctie te vertragen bij jongens van 4-17 jaar met vroege, actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). LYFGENIA werd door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar of ouder met sikkelcelziekte (SCD) en een voorgeschiedenis van vaso-occlusieve voorvallen (VOE's). Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van curatieve gentherapieën.