BONE THERAPEUTICS kondigt een geoptimaliseerde statistische analyse en de uitvoering van een tussentijdse analyse aan voor de lopende klinische studie van fase IIb met zijn allogene botceltherapieproduct, ALLOB. Na het zojuist afgesloten overleg met bestaande en potentiële partners, zal Bone Therapeutics op korte termijn overgaan tot het indienen van de wijzigingen in het studieprotocol ter goedkeuring bij de regelgevende instanties. Ernstige en moeilijke fracturen, waaronder tibiale fracturen, zijn een belangrijke oorzaak van vertraagde en niet-geünieerde fracturen en vormen nog steeds een grote onvervulde medische behoefte met frequente complicaties.

Dit vormt een ernstige belasting voor de patiënten, hun familie en de samenleving. Bijgevolg is er een dringende vraag naar de ontwikkeling van versnelde botregeneratie bij deze patiënten. Bone Therapeutics heeft ALLOB toegediend bij ongeveer 60 patiënten in verscheidene klinische proeven van fase I en I/IIa.

De klinische resultaten tot nu toe hebben zowel een goede verdraagbaarheid aangetoond, als bewijs van toegenomen botvorming en andere klinische voordelen. Op basis van deze veelbelovende eerste resultaten voert Bone Therapeutics een bijkomende gecontroleerde Fase IIb studie uit bij tibiale fracturen met risico op vertraagde of niet-unionaire fracturen. Recente gepubliceerde medische gegevens hebben nieuwe informatie opgeleverd over timing en dynamiek van radiologisch bewijs van fractuurresolutie.

Op basis van deze nieuwe gegevens heeft Bone Therapeutics de statistische analyse van de ALLOB Fase IIb studie verbeterd. De bijgewerkte analyse geeft een optimale radiologische beoordeling van de versnelling van de botvorming op 3 maanden na een intra-fractuur toediening van ALLOB, in vergelijking met alleen de standaardpraktijk. De bijgewerkte statistische analyse zet een van de huidige secundaire eindpunten om in een primair eindpunt en zal daarom beperkte gevolgen hebben voor de uitvoering van de studie.

De wijziging maakt het ook mogelijk het vereiste patiëntenaantal met ongeveer 20% te verminderen van 178 patiënten tot 132 evalueerbare patiënten, terwijl de statistische power gelijk blijft. Bovendien zal deze bijgewerkte analyse naar verwachting de bepaling van klinische onderzoeksdoelstellingen en eindpunten bij de meting van de genezing van fracturen in volgende studies vergemakkelijken, namelijk de verwachte bevestigende fase III-studie bij fracturen, alsook in studies naar botregeneratie bij andere klinische indicaties. Bovendien zal Bone Therapeutics ook een tussentijdse analyse invoeren op basis van de beoordeling van radiologische gegevens van ongeveer 66 evalueerbare patiënten op 3 maanden na de toediening.

De tussentijdse analyse zal de gelegenheid bieden om de werkzaamheid van ALLOB te documenteren en om een relevante klinische mijlpaal op een eerder tijdstip te bereiken. Een onafhankelijke Data and Safety Monitoring Board (DSMB) zal de tussentijdse analyse evalueren en zou kunnen aanbevelen de studie vervroegd te beëindigen wat de werkzaamheid betreft, indien het beoogde, stringentere tussentijdse werkzaamheidsniveau op het gebied van botgenezing is bereikt. Evenzo zal de studie operationeel ongewijzigd blijven.