Cellectis kondigde de vrijgave aan van twee abstracts, die werden aanvaard voor presentatie op de 64e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) die plaatsvindt van 10 tot 13 december 2022. Tijdens een mondelinge sessie op 12 december zal het bedrijf voorlopige klinische gegevens presenteren van zijn klinische studie AMELI-01 (waarin UCART123 wordt geëvalueerd) bij patiënten met recidief/refractaire acute myeloïde leukemie (r/r AML). Het Amsterdam University Medical Center (locatie VUmc) zal, in samenwerking met Cellectis, op een postersessie op 10 december ook preklinische gegevens presenteren die de antitumoractiviteit ondersteunen voor de UCARTCS1-productkandidaat van Cellectis, die wordt geëvalueerd in de klinische studie MELANI-01 voor patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (r/r MM).

Mondelinge presentatie van Cellectis over AMELI-01: AMELI-01 onderzoekt UCART123 productkandidaat in r/r AML: Het abstract bevat voorlopige klinische gegevens van de Fase 1, open-label, dosis-escalatiestudie, AMELI-01, bij patiënten met r/r AML die UCART123 kregen na lymfodepletie (LD) met fludarabine en cyclofosfamide (FC) of FC met alemtuzumab (FCA). Uit de gegevens blijkt dat toevoeging van alemtuzumab aan het FC-regime gepaard ging met een betere LD en een aanzienlijk hogere UCART123-celexpansie, die correleerde met een verbeterde activiteit. UCART123 is een nieuw en genetisch gemodificeerd allogeen T-celproduct vervaardigd uit gezonde donorcellen.

Donor-afgeleide T-cellen worden getransduceerd met een lentivirale vector om de anti-CD123 chimere antigen receptor (CAR) tot expressie te brengen en worden verder gemodificeerd met behulp van de TALEN®-technologie van Cellectis om de T-cell receptor alpha constant (TRAC) en CD52-genen te verstoren om respectievelijk het risico op graft-vs-host disease (GvHD) te minimaliseren en het gebruik van anti-CD52-gerichte therapie als onderdeel van het LD-regime mogelijk te maken. Deze gegevens zijn bemoedigend en ondersteunen de verdere inschrijving voor de studie. Posterpresentatie over UCARTCS1, in samenwerking met Amsterdam UMC: Het abstract bevat preklinische gegevens die de in vitro activiteit van UCARTCS1 evalueren tegen MM-cellijnen en beenmergstalen van MM-patiënten, alsook de in vivo activiteit in een MM-muismodel.

De mogelijke invloed van eerdere therapie en tumorkarakteristieken op de in vitro werkzaamheid van UCARTCS1 werd ook onderzocht. De preklinische gegevens die zullen worden gepresenteerd, tonen anti-tumoractiviteit in vitro en in vivo aan, en ondersteunen het potentiële voordeel van UCARTCS1 eerste in-humane studie, MELANI-01 een Fase 1, open-label, dosis-escalatie studie, voor patiënten met r/r MM. UCARTCS1 is een genetisch gemodificeerd allogeen T-celproduct vervaardigd uit gezonde donorcellen.

Van donoren afkomstige T-cellen worden getransduceerd met een lentivirale vector om de anti-CS1 CAR tot expressie te brengen en worden verder gemodificeerd met behulp van de TALEN®-genbewerkingstechnologie van Cellectis om de T-celreceptor alfa constant (TRAC) en CS1-genen te verstoren om respectievelijk het risico op graft-vs-host disease (GvHD) te minimaliseren en fratricide tijdens de productie te vermijden.