CNS Pharmaceuticals, Inc. heeft een klinische update gegeven van zijn kandidaat-geneesmiddelen tegen kanker die momenteel in ontwikkeling zijn voor de behandeling van primaire en uitgezaaide hersen- en CNS-kanker. CNS' voornaamste kandidaat-geneesmiddel, Berubicin, is een nieuwe anthracycline en de eerste anthracycline die de bloed-hersenbarrière lijkt te passeren. Berubicin wordt momenteel geëvalueerd in een potentieel cruciaal wereldwijd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid ervan bij de behandeling van GBM.

De potentieel pivotale studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiforme (WHO graad IV1) na mislukking van standaard eerstelijnstherapie. Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival (OS), een rigoureus eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologiegeneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controle-arm. De resultaten van de proef zullen Berubicin vergelijken met de huidige standaardbehandeling (Lomustine), waarbij de patiënten 2 tegen 1 gerandomiseerd worden om ofwel Berubicin ofwel Lomustine te krijgen.

Het onlangs gewijzigde protocol breidt de toelatingscriteria voor de studie uit tot patiënten die aanvullende behandelingen hebben gekregen als onderdeel van de eerstelijnstherapie voor hun ziekte, gezien de vooruitgang op dit gebied. Deze wijziging is doorgevoerd wegens de complexiteit van nieuwe agentia die als onderdeel van de eerstelijnstherapie worden geïntroduceerd, waardoor een extra groep patiënten in aanmerking komt die zich voor de studie kunnen inschrijven na wat meerdere procedures als hun eerste behandeling kunnen zijn. Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat ongeveer 30 tot 50% van alle geplande patiënten het primaire eindpunt op 6 maanden hebben bereikt.

Deze evaluatie zal een aanvullende evaluatie van de veiligheid en van de secundaire eindpunten van de werkzaamheid omvatten. De inschrijvingen zullen tijdens deze tussentijdse analyse niet worden gepauzeerd. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals eerder Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, wat frequentere interacties met de FDA mogelijk maakt om het ontwikkelings- en evaluatieproces te versnellen.

Zoals eerder aangekondigd, heeft het bedrijf ook Orphan Drug Designation van de FDA gekregen, wat zeven jaar marktexclusiviteit kan geven na goedkeuring van een NDA.