CNS Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft gekregen voor zijn lopende potentieel beslissende wereldwijde studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Berubicin vergeleken met Lomustine (Gleostine), toegediend na eerstelijnstherapie voor de behandeling van terugkerende glioblastoma multiforme (GBM), een van de meest agressieve vormen van hersenkanker. Berubicine is een nieuwe anthracycline en de eerste anthracycline die de bloed-hersenbarrière lijkt te passeren en die momenteel wordt geëvalueerd in een wereldwijde potentieel beslissende studie waarin de werkzaamheid en veiligheid worden geëvalueerd. De potentieel pivotale studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiforme (WHO graad IV) na mislukking van standaard eerstelijnstherapie.

Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival (OS), een rigoureus eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologiegeneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controle-arm. De resultaten van de studie zullen Berubicin vergelijken met de huidige standaardbehandeling (Lomustine), waarbij de patiënten 2 tegen 1 gerandomiseerd worden om ofwel Berubicin ofwel Lomustine te krijgen. Het gewijzigde protocol breidt de toelatingscriteria voor de studie uit tot patiënten die aanvullende behandelingen hebben gekregen als onderdeel van de eerstelijnstherapie voor hun ziekte, gezien de vooruitgang op dit gebied.

Deze wijziging is doorgevoerd vanwege de complexiteit van nieuwe middelen die als onderdeel van de eerstelijnstherapie worden geïntroduceerd, waardoor een extra groep patiënten in aanmerking komt die zich voor de studie kunnen inschrijven na wat meerdere procedures als hun eerste behandeling kunnen zijn. Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat 30 tot 50% van alle geplande patiënten de therapie van 6 maanden hebben voltooid. Deze evaluatie zal zowel de veiligheid als de secundaire eindpunten van de werkzaamheid omvatten.

De inschrijving zal tijdens deze tussentijdse analyse niet worden gepauzeerd. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, wat frequentere interacties met hen mogelijk maakt om advies te geven over het versnellen van het ontwikkelings- en evaluatieproces. Bovendien heeft het bedrijf ook Orphan Drug Designation van de FDA gekregen, wat zeven jaar marktexclusiviteit kan geven na goedkeuring van een NDA.