CNS Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het goedkeuring heeft gekregen van Swissmedic, het Zwitserse Bureau voor Therapeutische Producten, voor de potentieel cruciale studie van Berubicin voor de behandeling van terugkerende glioblastoma multiforme (GBM). Nu de goedkeuring is verkregen van zowel swissethics, de overkoepelende organisatie van de kantonale Ethische Commissies (EC) in Zwitserland, als van Swissmedic, kan de Vennootschap doorgaan met de site-initiatie en de inschrijving van patiënten in Zwitserland. Berubicin is een nieuwe anthracycline en de eerste anthracycline die de bloed-hersenbarrière lijkt te passeren, die momenteel geëvalueerd wordt in een potentieel beslissende wereldwijde studie naar de werkzaamheid en veiligheid ervan bij de behandeling van GBM. De potentieel cruciale wereldwijde studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiforme (WHO graad IV) na mislukking van standaard eerstelijnstherapie. Ongeveer 243 patiënten met GBM na falen van standaard eerstelijnstherapie zullen in een 2:1 verhouding gerandomiseerd worden om berubicine of lomustine te krijgen voor de evaluatie van de Overall Survival, het primaire eindpunt van de studie. De "Overall Survival" is een rigoureus eindpunt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologiegeneesmiddelen, wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controle-arm. Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat ongeveer 30 tot 50% van alle geplande patiënten het primaire eindpunt op 6 maanden hebben bereikt. Deze evaluatie zal een aanvullende evaluatie van de veiligheid en van de secundaire eindpunten van de werkzaamheid omvatten. De inschrijving zal tijdens deze tussentijdse analyse niet worden gepauzeerd. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals onlangs Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, wat frequentere interacties met de FDA mogelijk maakt om het ontwikkelings- en evaluatieproces te versnellen. Zoals eerder aangekondigd, heeft het bedrijf ook Orphan Drug Designation van de FDA gekregen, wat zeven jaar marktexclusiviteit kan geven na goedkeuring van een NDA.