Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics hebben aangekondigd dat Vertex de besprekingen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft afgerond en dat de FDA exagamglogene autotemcel (exa-cel) een rolling review heeft toegekend voor de mogelijke behandeling van sikkelcelziekte (SCD) en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT). Vertex zal zijn biologics licensing application (BLA) voor exa-cel indienen voor rolling review, te beginnen in november 2022 en verwacht de indiening te voltooien tegen het einde van het eerste kwartaal van 2023. Vertex heeft eerder besprekingen afgerond met de European Medicines Agency (EMA) en de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) over de gegevens die nodig zijn om deze marketingaanvragen te ondersteunen en ligt op schema om de aanvraag eind 2022 in te dienen.

Op basis van de vooruitgang in dit programma tot nu toe, heeft exa-cel meerdere belangrijke wettelijke aanwijzingen gekregen, waaronder Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease Designations van de FDA voor zowel SCD als TDT. Exa-cel heeft ook de Orphan Drug Designation (ODD) van de Europese Commissie gekregen, evenals de Priority Medicines (PRIME) aanwijzing van de EMA, voor zowel SCD als TDT. Exa-cel wordt onderzocht in meerdere lopende klinische studies als een potentiële eenmalige therapie voor patiënten met SCD of TDT.