Cyclerion Therapeutics, Inc. kondigde updates aan over de klinische ontwikkeling van CY6463, haar lead programma, en bijkomende vooruitgang in het bedrijf. Updates van de klinische pijplijn: Mitochondriale Encefalomyopathie, Melkzuurvergiftiging en Stroke-achtige episodes (MELAS): De Fase 2a MELAS studie (NCT04475549) is een open-label, single-arm studie van oraal, eenmaal daags CY6463 bij volwassenen van 18 jaar of ouder met MELAS. De studie omvat metingen van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, en verkennende farmacodynamische effecten, waaronder MRI en verschillende ziekterelevante biomarkers. De inschrijving voor de studie is gesloten en de topline gegevens worden verwacht in het tweede kwartaal van 2022. Cognitieve stoornissen geassocieerd met schizofrenie (CIAS): De fase 1 CIAS-studie (NCT04972227) is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses orale, eenmaal daagse CY6463 bij volwassenen van 18-50 jaar met de diagnose schizofrenie. De studie omvat metingen van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek, waaronder een brede batterij van EEG-gebaseerde beoordelingen en een gecomputeriseerde batterij van cognitieve prestatietesten. Klinische sites zijn actief bezig met het inschrijven van studiedeelnemers en topline gegevens worden verwacht in de tweede helft van 2022. Ziekte van Alzheimer’s met vasculaire pathologie (ADv): De fase 2a ADv-studie (NCT04798989) is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van oraal, eenmaal daags CY6463 gedurende een doseringsperiode van twaalf weken. Deelnemers aan de studie moeten bevestigde ziekte van Alzheimer’s pathologie hebben zoals beoordeeld door PET of CSF biomarkers, cardiovasculaire risicofactoren, evenals milde tot matige subcorticale small-vessel disease zoals beoordeeld door MRI. De studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek evalueren, evenals de impact van CY6463 op verschillende ziekte-relevante farmacodynamische biomarkers (bijv. EEG, MRI, neuro-inflammatoire biomarkers) en cognitieve prestaties onderzoeken. De ADv studie is gestart en de rekrutering is aan de gang.