CymaBay Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat resultaten van nieuwe analyses van klinische studies van seladelpar zijn gepresenteerd tijdens de Digestive Disease Week® (DDW) . Er werd een mondelinge presentatie gehouden tijdens de AALSD Presidential Plenary session van DDW met als titel “Seladelpar Treatment of Patients With Primary Biliary Cholangitis (PBC) For 2 Years Improves the GLOBE PBC Score and Predicts Improved Transplant-Free Survival”1 door Dr. Bettina Hansen, PhD, Associate Professor of Biostatistics aan de Universiteit van Toronto, Toronto, CA en Erasmus Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, NL. Er werden gegevens gepresenteerd die aantonen dat behandeling met seladelpar gedurende 2 jaar resulteerde in een daling van de PBC GLOBE score en een betere transplantatievrije overleving voorspelde.

De GLOBE score is een gevalideerd risicobeoordelingsinstrument dat een schatting geeft van de transplantatievrije overleving voor patiënten met PBC. Een GLOBE score hoger dan > 0,3 heeft een significant risico voor het nodig hebben van een levertransplantatie of overlijden, terwijl een score = 0,3 een risico heeft dat niet te onderscheiden is van een gematchte populatie. In deze analyse werd de GLOBE-score gebruikt om de respons op de behandeling met seladelpar te meten voor het voorspellen van de overlevingsresultaten op lange termijn voor patiënten met PBC.

Patiënten met PBC met een onvolledige respons of intolerantie voor UDCA (gedefinieerd als alkalische fosfatase (ALP) = 1,67xULN) hadden een open-label fase 2-studie van één jaar met dagelijkse orale seladelpar-therapie voltooid (NCT: 02955602). Na 1 jaar kwamen de patiënten in aanmerking voor een open-label langetermijnstudie (NCT: 03301506). Behandeling van 50 patiënten met orale seladelpar 5 mg of 10 mg per dag gedurende 2 jaar resulteerde in een gemiddelde (SD) verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in GLOBE-score van -0,417 (0,269), wat resulteerde in een overeenkomstige hazard ratio van 0,66 voor transplantatie of overlijden vergeleken met geen voorafgaande behandeling (uitgangswaarde).

De verbetering van de GLOBE-score en de voorspelde overleving hingen niet af van de leeftijd. Een analyse van subpopulaties van hoog-risico patiënten naar GLOBE score (> 0,3) toonde echter aan dat, hoewel patiënten van alle leeftijden verbeterden, de jongere patiënten numeriek grotere verbeteringen vertoonden, hoewel deze verschillen geen significantie bereikten.