CymaBay Therapeutics, Inc. heeft bemoedigende gegevens over seladelpar bij patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC) aangekondigd, die gepresenteerd worden op The International Liver Congress™ 2022 van de European Association for the Study of Liver (EASL), dat van 22 – 26 juni in Londen, VK gehouden wordt. In een posterpresentatie met de titel, “Seladelpar Treatment of Patients With Primary Biliary Cholangitis (PBC) For 2 Years Improves the GLOBE PBC Score and Predicts Improved Transplant-Free Survival,”1 zal Bettina Hansen, PhD, Associate Professor Toronto Centre for Liver Disease, University of Toronto, verslag doen van de verbetering van de GLOBE score na een behandeling met seladelpar gedurende twee jaar en van de voorspelde transplantatievrije overleving. De GLOBE-score is een gevalideerd instrument voor risico-evaluatie dat een schatting geeft van de transplantatievrije overleving voor patiënten met PBC.

Patiënten met PBC met een onvolledige respons of intolerantie voor UDCA (gedefinieerd als alkalische fosfatase (ALP) = 1,67xULN) hadden een open-label fase 2-studie van één jaar met dagelijkse orale seladelpar-therapie voltooid (NCT: 02955602). Na 1 jaar kwamen de patiënten in aanmerking voor een open-label langetermijnstudie (NCT: 03301506). Behandeling van 50 patiënten met orale seladelpar 5 mg of 10 mg per dag gedurende 2 jaar resulteerde in een gemiddelde (SD) verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in GLOBE-score van -0,417 (0,269), wat resulteerde in een overeenkomstige hazard ratio van 0,66 voor transplantatie of overlijden vergeleken met geen voorafgaande behandeling met seladelpar (uitgangswaarde).

De verbetering van de GLOBE-score en de voorspelde overleving hingen niet af van de leeftijd. Een analyse van subpopulaties van patiënten met een hoog risico naar GLOBE-score (> 0,3) toonde echter aan dat, hoewel patiënten van alle leeftijden verbeterden, de jongere patiënten numeriek grotere verbeteringen vertoonden, hoewel deze verschillen geen significantie bereikten.