DBV Technologies kondigde aan dat zijn cruciale Fase 3-studie EPITOPE (EPIT in TOddlers with PEanut Allergy), die de veiligheid en doeltreffendheid van Viaskin™ Peanut 250 µg beoordeelt voor de behandeling van peuters van 1 tot 3 jaar met pinda-allergie, aan zijn primaire eindpunt voldeed. Viaskin Peanut toonde een statistisch significant behandelingseffect aan (p < 0,001), waarbij 67,0% van de proefpersonen in de Viaskin Peanut-arm na 12 maanden aan de behandelingsrespondercriteria voldeden, tegenover 33,5% van de proefpersonen in de placebo-arm (verschil in respons = 33,4%; 95% CI = 22,4% - 44,5%). DBV is van plan de gegevens van EPITOPE verder te analyseren en de reglementaire paden te verkennen voor Viaskin Pinda bij kinderen van 1 tot 3 jaar, gezien de grote onbeantwoorde behoefte en de afwezigheid van goedgekeurde behandelingen voor deze kwetsbare populatie.

Los daarvan zet DBV de productieve dialoog met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voort over het protocolontwerp van VITESSE, een cruciale Fase 3 studie van de aangepaste Viaskin Peanut patch bij pinda-allergische kinderen van 4 jaar en ouder. Deze resultaten vertegenwoordigen het tweede en laatste deel van de EPITOPE-studie, waarin 362 proefpersonen van 1 tot 3 jaar werden ingeschreven, waarvan 244 en 118 in respectievelijk de actieve en de placebo-arm zaten. De inschrijvingen waren evenwichtig wat leeftijd en basiskenmerken van de ziekte betreft tussen de actieve en placebo-armen. De mediane uitgangsdosis (ED) voor de proefpersonen was 100 mg in elke behandelingsarm.

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde voedsel challenge (DBPCFC) werd toegediend op de basislijn en op maand 12 om de ED van een proefpersoon op elk tijdstip te bepalen. Een behandelingsresponder werd gedefinieerd als ofwel een proefpersoon met een ED =10 mg op de basislijn die een ED =300 mg pinda-eiwit bereikte op maand 12, ofwel een proefpersoon met een ED >10 mg op de basislijn die een ED =1.000 mg pinda-eiwit bereikte op maand 12. In een aanvullende vooraf gespecificeerde werkzaamheidsanalyse werd respons op de behandeling gedefinieerd als het bereiken van een ED =1.000 mg pinda-eiwit, ongeacht de ED op de uitgangswaarde.

Met dit responscriterium toonde Viaskin Peanut een statistisch significant behandelingseffect (p < 0,001), waarbij 64,2% van de proefpersonen in de Viaskin Peanut-arm na 12 maanden aan dit behandelingsrespondercriterium voldeed, vergeleken met 29,6% van de proefpersonen in de placebo-arm (verschil in responspercentages = 34,7%; 95% CI = 23,6% - 45,7%). Het responspercentage dat in de placebo-arm werd waargenomen lijkt in overeenstemming te zijn met het ongeveer 22% natuurlijke oplossingspercentage in deze patiëntenpopulatie. De EPITOPE-veiligheidsresultaten waren over het algemeen consistent met het veiligheidsprofiel van Viaskin Peanut 250 µg dat in eerdere klinische studies werd waargenomen bij kinderen met pinda-allergie van 4 jaar en ouder.

Er werd in de proef geen onevenwichtigheid in het totale percentage ongewenste voorvallen (adverse event - AE) waargenomen tussen de actieve en de placebo-arm. In totaal kregen 21 proefpersonen (8,6%) in de Viaskin Pinda-arm en 3 proefpersonen (2,5%) in de placebo-arm te maken met een ernstig ongewenst voorval (SAE). Slechts 1 van de SAE's (0,4%), dat was licht periorbitaal oedeem (zwelling rond het oog) in de Viaskin Pinda-arm, werd geacht verband te houden met de behandeling. De meest gemelde bijwerkingen waren huidreacties gelokaliseerd op de toedieningsplaats, waarvan de meerderheid mild tot matig van aard was.

Vijfenvijftig proefpersonen (22,5%) in de Viaskin Pinda-arm kregen een reactie op de toedieningsplaats die door een onderzoeker als ernstig werd beoordeeld, vergeleken met 10 proefpersonen (8,5%) in de placebo-arm. Op basis van de gerapporteerde waarnemingen van de onderzoekers van onderzoeken van de huid bij elk studiebezoek, met gebruikmaking van de in het protocol gedefinieerde huidbeoordelingssystemen, nam de ernst van de huidreacties op de toedieningsplaats na het aanbrengen van de patch af in de loop van de behandelingsperiode van 12 maanden. Vier (1,6%) proefpersonen in de Viaskin Pinda-arm kregen een anafylactische reactie waarvan werd vastgesteld dat die verband hield met, of mogelijk verband hield met, de behandeling.

Van deze anafylactische reacties verdwenen er 3 met een enkele dosis epinefrine en 1 verdween zonder epinefrine. Alle anafylactische reacties waren mild tot matig van ernst en werden voornamelijk gekenmerkt door huid- en respiratoire symptomen. Acht proefpersonen (3,3%) in de Viaskin Pinda-arm stopten vanwege bijwerkingen.