Decibel Therapeutics, Inc. kondigde de indiening aan van aanvragen voor klinisch onderzoek (CTA's) bij de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk en het Spaanse Agency of Medicines and Medical Devices (AEMPS) voor een fase 1/2 klinisch onderzoek bij pediatrische patiënten van DB-OTO, een kandidaat-gen-therapieproduct dat ontworpen is om een duurzaam gehoor te verschaffen bij personen met ernstig aangeboren gehoorverlies als gevolg van een otoferlin-deficiëntie. DB-OTO wordt ontwikkeld in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals en is een op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde, dual-vector gentherapieproductkandidaat. Otoferlin is een eiwit dat tot expressie komt in de binnenste haarcellen van het slakkenhuis en dat communicatie mogelijk maakt tussen de sensorische haarcellen van het binnenoor en de gehoorzenuw.

Pasgeborenen met mutaties in het otoferlin-gen hebben volledig ontwikkelde structuren in het binnenoor. Deze pasgeborenen hebben echter een ernstig gehoorverlies omdat de communicatie tussen het oor en de hersenen verstoord is. DB-OTO gebruikt een gepatenteerde, celselectieve promotor om het otoferlin-transgen tot expressie te brengen in haarcellen, met als doel het oor in staat te stellen geluid door te geven aan de hersenen en te zorgen voor gehoor.

DB-OTO werd in 2021 door de Amerikaanse FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische ziekte, en op 17 oktober 2022 kreeg Decibel toestemming van de Amerikaanse FDA voor haar Investigational New Drug (IND) aanvraag om een pediatrische fase 1/2 klinische studie te starten in de Verenigde Staten bij kinderen en zuigelingen. Over Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich toelegt op het ontdekken en ontwikkelen van transformatieve behandelingen om het gehoor en het evenwicht te herstellen en te verbeteren, een van de gebieden met een onbeantwoorde behoefte in de geneeskunde. Decibel heeft een gepatenteerd platform gebouwd dat single-cell genomics en bioinformatische analyses, precisie gentherapietechnologieën en expertise in binnenoorbiologie integreert.

Decibel gebruikt haar platform om gentherapieën te ontwikkelen die ontworpen zijn om selectief genen te vervangen voor de behandeling van aangeboren, monogeen gehoorverlies en om binnenoorhaarcellen te regenereren voor de behandeling van verworven gehoor- en evenwichtsstoornissen. De pijplijn van Decibel, inclusief de belangrijkste kandidaat voor gentherapie, DB-OTO, voor de behandeling van aangeboren, monogeen gehoorverlies, is ontworpen om de visie van het creëren van een wereld van verbinding voor mensen met gehoor- en evenwichtsstoornissen waar te maken.