Decibel Therapeutics kondigde de indiening aan van een Investigational New Drug (IND) aanvraag bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor een Fase 1/2 klinische studie bij pediatrische patiënten met DB-OTO, een kandidaat gentherapieproduct dat ontworpen is om het gehoor duurzaam te herstellen bij personen met ernstig aangeboren gehoorverlies ten gevolge van een otoferlin-deficiëntie. DB-OTO wordt ontwikkeld in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals en is een op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde dual-vector gentherapie die ontworpen is om duurzaam gehoor te verschaffen aan personen met ernstig aangeboren gehoorverlies veroorzaakt door mutaties van het otoferlin-gen. De productkandidaat gebruikt een eigen, celselectieve promotor om het otoferlin-transgen tot expressie te brengen in haarcellen, met als doel het oor in staat te stellen geluid door te geven aan de hersenen en gehoor te verschaffen.

In preklinische studies stelde Decibel vast dat lokale toediening van DB-OTO aan het oor resulteerde in de productie van otoferlin-eiwit en het opwekken van auditieve reacties van de hersenstam op geluid in een aangeboren doof knaagdiermodel. DB-OTO werd in 2021 door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte.