Decibel Therapeutics kondigde de presentatie aan van preklinische gegevens over zijn voornaamste kandidaat voor gentherapie, DB-OTO, evenals preklinische gegevens die de identificatie belichten van eigen, celselectieve promotors voor drie van zijn gentherapie pijplijnprogramma's op de virtuele 45ste jaarlijkse MidWinter Meeting van de Association for Research in Otolaryngology (ARO) dit jaar’s. Decibel presenteerde preklinische gegevens ter ondersteuning van de belangrijkste gentherapie-kandidaat van het bedrijf, DB-OTO, een dual-vector adeno-geassocieerde onderzoeksproductkandidaat die is ontworpen om het gehoor te herstellen bij personen met ernstig, aangeboren gehoorverlies veroorzaakt door mutaties van het otoferlin-gen. DB-OTO gebruikt een eigen, celselectieve promotor om otoferlin transgene expressie in haarcellen te controleren, met als doel het oor in staat te stellen geluid door te geven aan de hersenen en gehoor te verschaffen. In eerdere preklinische studies resulteerde toediening van DB-OTO in herstel van functioneel otoferlin-eiwit bij muizen en dosering en distributie bij niet-menselijke primaten (NHP's). Nieuwe gegevens gepresenteerd op ARO karakteriseerden verder de expressie van otoferlin in de tijd na toediening van DB-OTO in muizen en NHP's, en toonden aan dat otoferlin expressie gedurende de eerste weken toenam alvorens te stabiliseren, consistent met de eerder gerapporteerde expressie bij muizen die een stabiel functioneel herstel bereikten. Decibel deelde ook gegevens over functioneel herstel en verdraagbaarheid in verband met DB-OTO-dosering over een 10-voudig dosisbereik bij muizen. Decibel presenteerde op de ARO ook nieuwe gegevens over zijn preklinische AAV.103-programma voor de behandeling van GJB2-gerelateerd gehoorverlies via selectieve expressie van GJB2 in cellen die normaal GJB2 tot expressie brengen, en over zijn preklinische AAV.104-programma voor de behandeling van stereociline-gerelateerd gehoorverlies via selectieve expressie van stereociline in buitenhaarcellen. Deze gegevens toonden aan hoe het bedrijf zijn platform inzet om nieuwe, gepatenteerde, celselectieve promotors te ontwikkelen en de potentiële voordelen die celselectieve expressie kan bieden aan zijn gentherapieprogramma's. Decibel ontwikkelt DB-OTO, AAV.103 en AAV.104 in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals, en Decibel behoudt de wereldwijde commerciële rechten voor de drie programma's.