Biogen Inc. en Denali Therapeutics Inc. hebben aangekondigd dat de dosering is begonnen in de wereldwijde fase 3-studie LIGHTHOUSE om de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van BIIB122 (DNL151) in vergelijking met placebo te evalueren bij ongeveer 400 deelnemers met de ziekte van Parkinson en een bevestigde pathogene mutatie in het leucinerijke repeat kinase 2-gen (LRRK2). Het primaire eindpunt van het LIGHTHOUSE-onderzoek is de tijd tot bevestigde verslechtering, zoals beoordeeld met behulp van de Movement Disorder Society-Sponsored Revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) gedurende de behandelingsperiode, tot 180 weken. Deelnemers worden gerandomiseerd om eenmaal daags oraal BIIB122 of placebo te ontvangen.

BIIB122 is een onderzoekende kleine molecule remmer van LRRK2 die werd ontdekt en oorspronkelijk ontwikkeld door Denali. Denali en Biogen ontwikkelen en commercialiseren samen BIIB122 voor de mogelijke behandeling van de ziekte van Parkinson. Na de ontdekking van de LRRK2-mutatie als een pathogene genetische factor voor de ziekte van Parkinson, heeft verder onderzoek aan het licht gebracht dat het een nieuw therapeutisch doelwit voor de ziekte van Parkinson kan zijn.

Mutaties in leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) zijn verantwoordelijk voor 4-5% van de familiaire en 1-2% van de sporadische ziekte van Parkinson.1,2 BIIB122 is een selectieve, centraal zenuwstelsel-penetrerende kleine molecule remmer van LRRK2 waarvan wordt verondersteld dat deze de lysosomale disfunctie verbetert. BIIB122 is een onderzoeksgeneesmiddel dat door geen enkele regelgevende instantie is goedgekeurd, en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn niet vastgesteld.