Denali Therapeutics Inc. kondigde tussentijdse resultaten aan van een Fase 1b-studie met zijn eIF2B-agonist, DNL343, bij deelnemers aan amyotrofische laterale sclerose (ALS). Een dagelijkse orale toediening van DNL343 gedurende 28 dagen werd over het algemeen goed verdragen en toonde uitgebreide BBB-penetratie en robuuste remming van biomarkers die verband houden met de geïntegreerde stressrespons (ISR) in bloedmonsters van deelnemers aan de studie. Door de ISR-route te remmen, is het de bedoeling dat DNL343 de ziekteprogressie voorkomt of vertraagt die gepaard gaat met de vorming van stresskorrels en TDP-43-aggregatie, een kenmerkende pathologie die bij bijna alle ALS-patiënten aanwezig is.

De Fase 1b-resultaten zullen worden gepresenteerd op het 33e International Symposium on ALS/MND, dat van 6 tot 9 december 2022 wordt gehouden. Een kopie van de posterpresentatie is beschikbaar op de website van Denali in de rubriek Investor & Media Relations onder de pagina Evenementen. Denali kondigde ook de start aan van de ontwerpfase van een fase 2/3-studie voor opname in de HEALEY ALS Platform Trial onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS in het Massachusetts General Hospital (MGH) in samenwerking met het Northeast ALS Consortium.