Denali Therapeutics Inc. heeft tussentijdse resultaten aangekondigd van deel A van een fase 1/2-studie waarin TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) wordt geëvalueerd bij gezonde proefpersonen. Progranuline (PGRN) niveaus gemeten in cerebrospinale vloeistof (CSF) stegen op een dosis-afhankelijke manier in vergelijking met de uitgangswaarde en placebo, consistent met de levering van DNL593 aan de hersenen en hoger dan de niveaus die nodig worden geacht om tekorten geassocieerd met progranuline deficiëntie te redden, gebaseerd op preklinische modellen.1 Enkele doses DNL593 werden over het algemeen goed verdragen, gebaseerd op geblindeerde veiligheidsanalyse. Deze gegevens ondersteunen de dosering bij deelnemers met frontotemporale dementie en een mutatie in het granuline-gen (FTD-GRN) in deel B van het onderzoek.

DNL593 is een experimentele, hersenpenetrerende progranuline vervangende therapie die gezamenlijk wordt ontwikkeld door Denali en Takeda. Deze gegevens werden gepresenteerd op de FTD Prevention Initiative bijeenkomst in Parijs, Frankrijk. Een kopie van de presentatie is beschikbaar op de website van Denali in de rubriek Investor & Media Relations onder de pagina Events.