Koers Editas Medicine, Inc.

Editas Medicine, Inc. is een klinisch-stadium genoom editing bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel transformatieve genoommedicijnen voor de behandeling van een breed scala aan ernstige ziekten. Het bedrijf heeft een eigen genbewerkingplatform ontwikkeld op basis van CRISPR-technologie. CRISPR maakt gebruik van een eiwit-ribonucleïnezuur (RNA)-complex dat bestaat uit een enzym, waaronder ofwel CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9) of Cas12a (CRISPR van Prevotella en Francisella 1, ook bekend als Cpf1), gebonden aan een geleiderribonucleïnezuur (RNA)-molecuul dat is ontworpen om een bepaalde desoxyribonucleïnezuur (DNA)-sequentie te herkennen. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van vivo toegediende geneesmiddelen voor genbewerking, waarbij het geneesmiddel wordt geïnjecteerd of toegediend aan de patiënt om de cellen in zijn lichaam te bewerken. Het belangrijkste programma, reni-cel, is een experimenteel ex vivo geneesmiddel met genbewerking voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD), een ernstige erfelijke bloedziekte die vroegtijdige dood veroorzaakt, en transfusie-afhankelijke bèta thalassemie (TDT).