Gamida Cell Ltd. heeft de voltooiing aangekondigd van de lopende Biologics License Application (BLA) indiening bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor omidubicel voor de behandeling van patiënten met bloedkankers die een allogene hematopoietische stamceltransplantatie nodig hebben. De FDA heeft 60 dagen de tijd om te bepalen of de BLA voor omidubicel aanvaardbaar is voor indiening. De omidubicel BLA wordt ondersteund door de statistisch significante resultaten van de cruciale fase 3-studie van Gamida Cell, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in Blood, het officiële tijdschrift van de American Society of Hematology.

Voor het primaire eindpunt van de studie, de mediane tijd tot neutrofiele enting bij patiënten met hematologische maligniteiten die een allogene beenmergtransplantatie ondergaan en die omidubicel krijgen in vergelijking met standaard navelstrengbloed (UCB), was de mediane tijd tot neutrofiele enting 12 dagen voor patiënten die gerandomiseerd waren naar omidubicel in vergelijking met 22 dagen voor de vergelijkingsgroep (p < 0,001). In belangrijke secundaire eindpunten van deze Fase 3 studie: de enting van bloedplaatjes werd aanzienlijk versneld [55% van de naar omidubicel gerandomiseerde patiënten bereikte enting van bloedplaatjes op dag 42, vergeleken met 35% voor de vergelijkingsgroep (p = 0,028)]; het aantal infecties werd aanzienlijk verminderd [cumulatieve incidentie van eerste graad 2 of graad 3 bacteriële of invasieve schimmelinfectie voor patiënten gerandomiseerd naar omidubicel van 37%, vergeleken met 57% voor de vergelijkingsgroep (p = 0.03)]; en de ziekenhuisopname in de eerste 100 dagen na de transplantatie was aanzienlijk verminderd [mediaan aantal dagen in leven en uit het ziekenhuis voor patiënten die gerandomiseerd waren naar omidubicel van 61 dagen, vergeleken met 48 dagen voor het vergelijkingsmiddel (p = 0,005)]. Omidubicel werd in het algemeen goed verdragen in de fase 3-studie.