Insmed Incorporated heeft positieve topline resultaten bekendgemaakt van zijn gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van treprostinil palmitil inhalatiepoeder (TPIP), eenmaal daags toegediend aan patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH, Wereldgezondheidsorganisatie groep 1). De studie heeft het primaire eindpunt en alle secundaire eindpunten voor de werkzaamheid bereikt. Voor het primaire eindpunt was de placebogecorrigeerde vermindering van de pulmonale vasculaire weerstand (PVR) ten opzichte van de uitgangswaarde 35% met een kleinste kwadraten (LS) gemiddelde ratio van 0,65 (95% BI: 0,54, 0,79).
Secundaire eindpunten waren de zes minuten loopafstand (6MWD), N-terminale prob-type natriuretisch peptide (NT-proBNP)-concentraties, farmacokinetiek en veiligheid/verdraagbaarheid. Patiënten die de studie voltooiden, konden deelnemen aan een langdurige open-label verlenging, met de mogelijkheid om de dosis te verhogen tot een maximaal verdraagbare dosis van 1.280 ug eenmaal daags. Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een ernstige, progressieve, zeldzame ziekte waarbij de bloedvaten in de longen vernauwen of verstopt raken, wat leidt tot hoge bloeddruk in de longslagaders.
Dergelijke risico's, onzekerheden en andere factoren omvatten onder meer: het risico dat de volledige dataset van het TPIP PAH-onderzoek of gegevens die in verdere klinische onderzoeken met TPIP worden gegenereerd, niet consistent zijn met de belangrijkste resultaten van het TPIP PAH-onderzoek; het niet succesvol uitvoeren van toekomstige klinische onderzoeken voor TPIP, zoals het geplande fase 3-programma van het bedrijf voor TPIP, onder meer als gevolg van het onvermogen van het bedrijf om voldoende patiënten te werven of te behouden om de onderzoeken uit te voeren en te voltooien of om de gegevens te genereren die nodig zijn voor goedkeuring door de regelgevende instanties; de ontwikkeling van onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsproblemen met betrekking tot TPIP; het falen van derden waarvan het bedrijf afhankelijk is, onder meermogelijke onvermogen om voldoende patiënten te werven of te behouden om de onderzoeken uit te voeren en te voltooien of om de gegevens te genereren die nodig zijn voor goedkeuring door de regelgevende instanties; de ontwikkeling van onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsproblemen met betrekking tot TPIP; het falen van derden waarvan de onderneming afhankelijk is om voldoende hoeveelheden TPIP te produceren voor klinische behoeften, om de klinische onderzoeken van de onderneming uit te voeren of om te voldoen aan de overeenkomsten van de onderneming of aan wet- en regelgeving die van invloed is op de activiteiten van de onderneming of op overeenkomsten met de onderneming; het niet verkrijgen van wettelijke goedkeuring voor TPIP; onnauwkeurigheden in de schattingen van het bedrijf van de omvang van de potentiële markten voor TPIP of in de gegevens die het bedrijf heeft gebruikt om artsen te identificeren; verwachte acceptatiegraad door patiënten, duur van de verwachte behandeling of verwachte therapietrouw of stopzettingspercentages van patiënten, indien TPIP wordt goedgekeurd; het onvermogen van het bedrijf of de externe fabrikanten van het bedrijf om te voldoen aan wettelijke vereisten.
