IONIS PHARMACEUTICALS, INC. Het bedrijf zei dat de beslissing van de Amerikaanse Food and Drug Administration over zijn behandeling, tofersen, die een prioritaire beoordeling zal ondergaan, wordt verwacht tegen 25 januari 2023. De FDA is ook van plan om een vergadering van haar externe deskundigen te houden om de aanvraag te bespreken.
Biogen streeft naar goedkeuring van tofersen voor ALS-patiënten met mutaties in een specifiek gen dat leidt tot accumulatie van toxische niveaus van een eiwit genaamd SOD1. Als het wordt goedgekeurd, zal het de eerste behandeling zijn die zich richt op een genetische oorzaak van ALS.
Tofersen haalde in oktober niet het hoofddoel van een laat stadium onderzoek en toonde geen statistisch significante verbetering in de functionele status van patiënten met snel voortschrijdende ALS.
Later in juni zei het bedrijf dat analyses van gegevens uit de studie suggereerden dat vroege toediening effectief was in het vertragen van de progressie van ALS bij patiënten met een SOD1-mutatie.
Biogen zei ook dat het goedkeuring zocht voor tofersen op basis van veranderingen in een eiwit genaamd neurofilament tijdens de studie, waarvan het bedrijf zegt dat het "redelijk waarschijnlijk is dat het klinisch voordeel voorspelt".
"Wij denken dat tofersen - symbolisch - een zeer belangrijke benchmark is voor FDA-flexibiliteit in neurodegeneratie," zei Stifel-analist Paul Matteis.
Biogen streeft naar goedkeuring via de versnelde goedkeuringsroute van de FDA.
Dit traject, dat voornamelijk wordt gebruikt voor zeldzame ziekten waarvoor geen effectieve behandeling bestaat, wordt steeds kritischer bekeken nadat de FDA het vorig jaar gebruikte om het controversiële geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer van Biogen goed te keuren ondanks bezorgdheid over de doeltreffendheid.
Biogen nam tofersen in 2018 in licentie van Ionis Pharmaceuticals Inc. (Verslaggeving door Mrinalika Roy in Bengaluru; Bewerking door Shinjini Ganguli)
