Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen heeft aanvaard van tofersen, een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose. SOD1-ALS is een progressieve en uniform fatale ziekte die minder dan 1.000 mensen in Europa treft. Het EMA is de tweede regelgevende instantie die de beoordeling van een aanvraag voor het op de markt brengen van tofersen aanvaardt, na de aanvaarding door de Amerikaanse Food and Drug Administration eerder dit jaar.

De FDA heeft de PDUFA-datum voor tofersen vastgesteld op 25 april 2023. Er zijn momenteel geen behandelingen voor SOD1-ALS. De MAA omvat de resultaten van de fase 3 VALOR-studie, de open-label uitbreidingsstudie, een fase 1-studie bij gezonde vrijwilligers en een fase 1/2-studie die oplopende dosisniveaus evalueert.

Ook zijn de meest recente geïntegreerde resultaten over 12 maanden van VALOR en de OLE-studie opgenomen, die onlangs werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine. Biogen kondigde aan dat het zijn early access programma voor tofersen, dat nu in 34 landen beschikbaar is, zal handhaven. Biogen kondigde ook aan dat het actief zal blijven samenwerken met andere regelgevende instanties over de hele wereld en dat het updates zal geven wanneer nodig.