Iovance Biotherapeutics, Inc. kondigde aan dat haar lopende Biologics License Application (BLA) indiening bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor lifileucel naar verwachting in het eerste kwartaal van 2023 zal worden afgerond. Als onderdeel van een amendement op de lopende investigational new drug application (IND), ingediend in het derde kwartaal van 2022, ontving Iovance recente feedback van de FDA met betrekking tot aanvullende assay-validatie-informatie en vergelijkbaarheidsgegevens voor lifileucel. Iovance zal deze opmerkingen van de FDA onmiddellijk behandelen en zal nu zijn rolling BLA indiening afronden in het eerste kwartaal van 2023.

Lifileucel is een onderzoekstherapie met tumorinfiltrerende lymfocyten (TIL) voor patiënten met gevorderd (onresectabel of metastatisch) melanoom die vooruitgang boekten op of na eerdere anti-PD-1/L1-therapie, en gerichte BRAF/MEK-remmertherapie waar nodig. Er zijn geen door de FDA goedgekeurde therapieën voor deze behandeling. Zoals eerder aangekondigd, hield Iovance in juli 2022 een succesvolle pre-BLA-vergadering, en de rolling BLA ging in augustus 2022 van start.

Met een rolling BLA kan Iovance doorlopend delen van de BLA bij de FDA indienen, waardoor de FDA zo vroeg mogelijk met de beoordeling kan beginnen als de documenten worden ontvangen. De rolling BLA indiening en het in aanmerking komen voor priority review zijn voordelen die beschikbaar zijn onder de richtlijnen van de FDA over versnelde programma's voor ernstige aandoeningen. De FDA heeft eerder een RMAT-aanduiding (regenerative medicine advanced therapy) toegekend voor lifileucel bij gevorderd melanoom.

De BLA-aanvraag voor lifileucel wordt ondersteund door positieve klinische gegevens van de C-144-01 klinische studie bij patiënten met gevorderd melanoom. De fase 3-studie van lifileucel in combinatie met pembrolizumab in frontlijn gevorderd melanoom, die eind 2022 moet beginnen, is bedoeld als een bevestigende studie en zal naar verwachting goed op gang zijn op het moment van een mogelijke goedkeuring.