De Janssen Pharmaceutical Companies van Johnson & Johnson hebben positieve resultaten aangekondigd van de proof-of-concept Fase 2 open-label UNITY klinische studie voor de behandeling van zwangere volwassenen met een hoog risico op ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HDFN). HDFN is een ernstige en zeldzame aandoening die levensbedreigende bloedarmoede bij de foetus kan veroorzaken. Het treedt op wanneer de bloedtypen van een zwangere persoon en zijn foetus onverenigbaar zijn.1 Het onderzoek voldeed aan het primaire eindpunt, waarbij de meerderheid van de zwangere patiënten die nipocalimab kregen, een levendgeborene kregen op of na de zwangerschapsduur (GA) van 32 weken, zonder de noodzaak van een intra-uteriene transfusie (IUT) tijdens hun hele zwangerschap.

Tijdens de behandelingsperiode van ongeveer 20 weken toonde nipocalimab een veiligheidsprofiel dat verdere ontwikkeling van de behandeling bij HDFN ondersteunt. Nipocalimab kreeg in juli 2019 de Fast Track-aanwijzing en in juni 2020 de status van weesgeneesmiddel van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), en in oktober 2019 de status van weesgeneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau voor HDFN. HDFN is een zeldzame, door auto-antilichamen veroorzaakte ziekte waarbij antilichamen die in het immuunsysteem van een zwangere persoon worden geproduceerd, de placenta passeren en de rode bloedcellen van de foetus aanvallen, waardoor foetale hemolyse ontstaat en bloedarmoede ontstaat.1 De ernstige vorm van HDFN, die wordt gecategoriseerd als een uiterst zeldzame ziekte, kan leiden tot levensbedreigende bloedarmoede.3 Momenteel zijn er geen goedgekeurde geneesmiddelen voor de behandeling van HDFN, en zwangerschappen die worden getroffen door ernstige HDFN kunnen herhaalde IUT's noodzakelijk maken.

IUT's zijn invasieve, technisch complexe chirurgische procedures die worden uitgevoerd door specialisten en die in verband kunnen worden gebracht met een verhoogde kans op foetale sterfte en vroeggeboorte.4 Volgens het American Journal of Obstetrics and Gynecology wordt in de VS geschat dat jaarlijks tot 80 van elke 100.000 zwangerschappen worden getroffen door HDFN.